白血病
白血病は年に10万人あたりおよそ7人（2005年、日本）が発症する比較的少ないがんであるが、多くの悪性腫瘍（癌、肉腫）は高齢者が罹患し小児や青年層では極めてまれなのに対し、白血病は小児から高齢者まで広く発症するため、小児から青年層に限ればがんの中で比較的多いがんである。造血の場である骨髄で造血の元になっている細胞が変異したことによって起きるのが白血病であり、癌や肉腫のように固形の腫瘍を形成しないため、胃癌や大腸癌などのように外科手術の適応ではないが、その代わり抗がん剤などの化学療法には極めてよく反応する疾患である。19世紀にドイツの病理学者ルドルフ・ルートヴィヒ・カール・ウィルヒョー（ウィルヒョウ,フィルヒョウ）が白血病を初めて報告して Leukemia（白血病）と名付けたが、かつては白血病は治療が困難で、自覚症状が現れてからは急な経過をたどって死に至ったため、不治の病とのイメージを持たれてきた。また、白血病は現代においても現実に若年層での病死因の中で高い割合を占めることから、フィクションでは、かつての結核に代わって、癌と並び現代ではしばしば若い悲劇の主人公が罹患する設定になることが多い。しかし、1980年代以降、化学療法や、骨髄移植 (bone marrow transplantation; BMT)、末梢血造血幹細胞移植 (peripheral blood stem cell transplantation; PBSCT)、臍帯血移植 (cord blood transplantation; CBT) の進歩に伴って治療成績は改善されつつある。
急性骨髄性白血病
近年では、血液腫瘍疾患における病態生理の分子レベルでの解明に従い、分類の再構成が試されてきた。その結果、2000年にはWHO造血器・リンパ組織・腫瘍分類が発表され(第3版)、さらに2008年に改訂された(第4版)。
第4版においては大きく7つのカテゴリーに分類されている。
なお、本記事は「急性骨髄性白血病」であるが、ここではWHO分類に準じて「急性骨髄性白血病および関連前駆細胞性腫瘍」に関して記載する。治療は抗がん剤を用いた強力な化学療法が主体となる。このため抗がん剤の臓器毒性や合併症に耐えられるかを、年齢、全身状態、合併症有無とその程度などから評価して治療内容を決定する。
治療は寛解導入療法と寛解後療法からなる。全身に存在する白血病細胞を化学療法で減少させ、顕微鏡検査で白血病細胞が認められない状態(これを寛解という)に到達させるのが寛解導入療法である。しかしこの段階では白血病細胞は残存している(これを微小残存病変(minimal residual disease:MRD)という)ので、さらに化学療法を行い残存している白血病細胞の全滅("Total cell kill"と呼ばれる)を図る。これが寛解後療法である。実際には寛解後療法はある一定以上を継続しても再発率はそれ以上減少することはなく、治療に伴う有害事象の方が大きくなるので、寛解後療法の回数は4回までとなる。完全寛解の状態が5年続けば再発の可能性は低く治癒とみなしてよいとされている。なお急性リンパ性白血病では有用な維持療法は、AMLでは有用性は示されていない。
全身状態が不良な場合は治療関連死の危険が高いため、症状の緩和に努めるという選択もある。