分子標的治療
この呼称はモノクローナル抗体の開発が始まった1980年代初頭より使用され始めた。1980年代にCEAなどの腫瘍関連抗原に対する抗体療法がマウスモノクローナル抗体で試みられたが成功しなかった。そこで、マウス抗体の定常領域をヒト由来のものに置き換えたキメラ抗体が開発され、1997年にリツキシマブとして、抗体医薬品が初めて承認された。しかし、その後ヒト抗キメラ抗体の出現や重篤なアレルギー反応が報告されたため、あらたにヒト化抗体が開発された。その後1990年代後半には完全ヒト化抗体が作成された。
多発性骨髄腫
1958年、Blokhinらはサルコリシンが多発性骨髄腫に有効だと報告した。また、同年にメルファランが開発され、1962年にはカナダのダニエル・バーグセーゲル (Daniel Bergsagel)がメルファランを使用して多発性骨髄腫の初の治療成功例を報告した。その後、シクロホスファミドも有効性が報告された。1969年にはRaymond Alexanianらがメルファラン単独よりもプレドニゾロンと併用した方が治療効果が高いことを示し、MP療法は標準的な治療法として1990年代まで使われることになった。