小脳
小脳の傷害が運動障害を引き起こすことを最初に示したのは、18世紀の生理学者たちであった。その後19世紀初頭〜中盤にかけて、実験動物を用いた小脳切除・病変形成実験が行われ、小脳傷害が異常運動・異常歩様・筋力低下の原因となることが明らかにされた。これらの研究成果に基づき、小脳が運動制御に重要な役割を果たすという結論が導かれたのである。
髄芽腫
脳には血液脳関門というバリアーがあり、従来、抗がん剤はこのバリアーを通過しにくいと考えられていた。実際にシスプラチンのような分子量の大きい抗がん剤も有効であることが近年になって判明したのであるが（腫瘍が存在する部位では血液脳関門が破綻していると考えられている）、このような事情から、小児脳腫瘍についての化学療法の取り組みは、化学療法によって治療成績を劇的に改善してきた他の小児がんと比べて大きく遅れていると言われている。