مهندسی ژنتیک
ژن درمانی (Gene Therapy) بسیاری از صاحب‌نظران از سدهٔ حاضر به‌عنوان سدهٔ مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی مولکولی یاد می‌کنند. به اعتقاد بسیاری از دانشمندان، تولد ژن‌درمانی در اوایل دهه ۱۹۹۰، یک رخداد بزرگ و انقلابی بود که چشم‌انداز جدیدی را در عرصه پزشکی مولکولی ایجاد کرد؛ زیرا برای نخستین بار در تاریخ علوم زیستی، کاربرد روش‌ها و فنون بسیار حساس و جدید جهت انتقال ژن‌های سالم به درون سلول‌های بدن و تصحیح و درمان ژن‌های جهش‌یافته و معیوب، پنجره‌ای نو به سوی مبارزه جدی، اساسی و علّی (نه معلولی و در سطح فراورده‌های ژنی) با بسیاری از بیماری‌ها گشوده‌است. ژن‌درمانی، در واقع انتقال مواد ژنتیکی به درون سلول‌های یک موجود برای مقاصد درمانی می‌باشد که به روش‌های متفاوت و متنوع (فیزیکی، شیمیایی و زیستی) صورت می‌گیرد.
ناقل ویروسی
ژن درمانی تکنیکی برای اصلاح ژن‌های معیوب مسئول ایجاد بیماری است. در آینده، ژن درمانی ممکن است راهی برای درمان اختلالات ژنتیکی، مانند نقص ایمنی ترکیبی شدید، فیبروز کیستیک یا حتی هموفیلی A فراهم کند. از آنجا که این بیماری‌ها از جهش در توالی به خصوصی در دی‌ان‌ای ناشی می‌شوند می‌توان با ارسال توالی و ژن‌های سالم و طبیعی به درون سلول‌های هدف، بیماری را کنترل یا درمان کرد. با وجود این مزایا باید قبل از استفاده گسترده از این روش‌ها تحقیقات بیشتری در مورد ایمن بودن این روش به انجام شود. پاسخ ایمنی به ویروس‌ها نه تنها مانع از انتقال ژن به سلول‌های هدف می‌شود بلکه می‌تواند عوارض شدیدی را برای بیمار ایجاد کند. یکی از آزمایش‌های اولیه ژن درمانی در سال ۱۹۹۹ که با استفاده از ناقل آدنو ویروسی انجام گرفت، منجر به مرگ بیماری به نام جسی گلسینگر شد.