مهندسی ژنتیک
کشف بسیاری از ژن‌های بیماری‌زای مهم در آینده نزدیک، کاربرد روش‌های متنوع و بی‌سابقه غربال‌سازی ژنتیکی و پیشگویی‌های بسیار دقیق پیرامون تعیین سرنوشت جنین از نظر بیماری‌های ژنتیک پیش و پس از تولد، از دیگر قابلیت‌های مهندسی ژنتیک و ژن‌درمانی است. پژوهشگران با انجام تحقیقات گسترده بر بسیاری از محدودیت‌های موجود در زمینه ژن‌درمانی فائق آمده‌اند. همچنین در زمینه هدف‌گیری بسیار اختصاصی سلول و انتقال ژن یا DNA برهنه به درون آن- به عنوان دارو- پیشرفت‌های چشمگیری حاصل شده‌است.
بی‌خوابی خانوادگی مرگ‌آور
تا سال ۲۰۱۷ میلادی، هیچگونه درمان قطعی برای این بیماری وجود ندارد. ژن‌درمانی هم تاکنون نتیجه‌ای در برنداشته‌است. قرص‌های خواب و باربیتورات‌ها نه تنها اثر سودمندی ندارند، بلکه در ۷۴٪ موارد موجب تشدید علائم و تسریع سیر بیماری شده‌است. تنها، درمان علامتی بیماری می‌تواند در بهبود کیفیت زندگی این بیماران مؤثر باشد.