مهندسی ژنتیک
ژن درمانی (Gene Therapy) بسیاری از صاحب‌نظران از سدهٔ حاضر به‌عنوان سدهٔ مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی مولکولی یاد می‌کنند. به اعتقاد بسیاری از دانشمندان، تولد ژن‌درمانی در اوایل دهه ۱۹۹۰، یک رخداد بزرگ و انقلابی بود که چشم‌انداز جدیدی را در عرصه پزشکی مولکولی ایجاد کرد؛ زیرا برای نخستین بار در تاریخ علوم زیستی، کاربرد روش‌ها و فنون بسیار حساس و جدید جهت انتقال ژن‌های سالم به درون سلول‌های بدن و تصحیح و درمان ژن‌های جهش‌یافته و معیوب، پنجره‌ای نو به سوی مبارزه جدی، اساسی و علّی (نه معلولی و در سطح فراورده‌های ژنی) با بسیاری از بیماری‌ها گشوده‌است. ژن‌درمانی، در واقع انتقال مواد ژنتیکی به درون سلول‌های یک موجود برای مقاصد درمانی می‌باشد که به روش‌های متفاوت و متنوع (فیزیکی، شیمیایی و زیستی) صورت می‌گیرد.
روش‌های پروتئینی
بعضی از این روش‌های ژنتیکی عبارتند از ترجمه مفهومی (conceptual translation)، موتاژنز هدفمند (Site-directed mutagenesis)، استفاده از یک پروتئین ادغامی (fusion protein) و تطبیق آلل با حالت‌های بیماری. برخی از پروتئین‌ها هرگز به‌طور مستقیم توالی یابی نشده‌اند، با این حال با ترجمه کدون‌ها از توالی‌های mRNA ی شناخته شده به اسیدهای آمینه با روشی که به عنوان ترجمه مفهومی شناخته شده‌است، تعیین گردیده‌اند. طی موتاسیون هدفمند، به صورت انتخابی در ساختار پروتئین تغییر ایجاد می‌شود. به دنبال آن تغییر ایجاد شده در فنوتیپ مورد بررسی قرار می‌گیرد.