مهندسی ژنتیک
ژن درمانی (Gene Therapy) بسیاری از صاحب‌نظران از سدهٔ حاضر به‌عنوان سدهٔ مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی مولکولی یاد می‌کنند. به اعتقاد بسیاری از دانشمندان، تولد ژن‌درمانی در اوایل دهه ۱۹۹۰، یک رخداد بزرگ و انقلابی بود که چشم‌انداز جدیدی را در عرصه پزشکی مولکولی ایجاد کرد؛ زیرا برای نخستین بار در تاریخ علوم زیستی، کاربرد روش‌ها و فنون بسیار حساس و جدید جهت انتقال ژن‌های سالم به درون سلول‌های بدن و تصحیح و درمان ژن‌های جهش‌یافته و معیوب، پنجره‌ای نو به سوی مبارزه جدی، اساسی و علّی (نه معلولی و در سطح فراورده‌های ژنی) با بسیاری از بیماری‌ها گشوده‌است. ژن‌درمانی، در واقع انتقال مواد ژنتیکی به درون سلول‌های یک موجود برای مقاصد درمانی می‌باشد که به روش‌های متفاوت و متنوع (فیزیکی، شیمیایی و زیستی) صورت می‌گیرد.
ژنومیک عملکردی
ژنومیک عملکردی نوید گسترش و ترکیب دانش ژنومیک و پروتئومیک را برای درک بهتر ویژگی‌های پویای یک جاندار در سطح سلولی و ارگانیسمی می‌دهد. در این صورت اطلاعات بیشتری از اینکه چگونه یک کنش زیستی از اطلاعات رمزگذاری شده در ژنوم جاندار حاصل می‌شود، به دست خواهیم آورد. فهمیدن اینکه چگونه یک جهش ژنتیکی موجب بروز یک فنوتیپ خاص می‌گردد پیامدهای بسیار مهمی برای مطالعه بیماری‌های ژنتیک انسان دارد؛ زیرا ممکن است پاسخ به این سوالات منجر به تولید یک روش درمانی جدید برای یک بیماری گردد.