ویرایش ژن کریسپر
تکنولوژی کریسپر به عنوان درمان بسیاری از بیماری‌ها به خصوص بیماری‌های ژنتیکی مطرح شده‌است. توانایی آن در ویرایش ژن‌ها باعث شده راه‌حل کارآمدی برای بیماری‌های به وجود آمده از طریق جهش ژنتیکی باشد. آزمایش‌های اخیر روی حیوانات نشان می‌دهد که درمان به روش کریسپر می‌تواند در بسیاری از بیماری‌ها مانند سرطان، هموفیلی و غیره مؤثر باشد.
تصویرسازی مولکولی
از طرفی در کاربردهای پیش‌کلینیکی، تصویربرداری مولکولی زمینه‌ساز بسیاری از پیشرفت‌ها گردیده است. گرچه در اکثر مدالیته‌ها و تکنیک‌های به کار گرفته شده تا امروز نیاز به بیهوش کردن حیوان می‌باشد، اما روند بررسی کاملاً غیرتهاجمی بوده و علاوه بر اطلاعات آناتومیک امکان استخراج اطلاعات عملکردی فراهم گردیده است. از جمله کاربردهای مهم در این زمینه تحلیل زمان واقعی نحوه پخش دارو در مدل حیوانی است. این موضوع از آن‌جایی اهمیت بیشتری می‌یابد که این تصویربرداری امکان دریافت اطلاعات تا سطح گیرنده‌ها و مطالعه دینامیک آن‌ها را نیز فراهم آورده‌است. استفاده از تصویربرداری مولکولی در ژن‌درمانی از دیگر کاربردهای آن است. ژن‌درمانی می‌تواند تحول بزرگی در درمان بیماری‌ها ایجاد کند اما معضل مهم این است که بتوان ژن‌ها را به بافت مورد نظر به صورت صحیح رساند. این موضوع اهمیت مانیتور کردن راه عبور دارو را مشخص می‌کند. این کار توسط تصویربرداری مولکولی به خوبی قابل انجام است. تاکنون مطالعات زیادی در موش‌ها بر روی نانوذراتی صورت گرفته‌است که می‌توانند همراه با ژنی خاص حرکت کنند و قابلیت استفاده در تصویرسازی را دارند. از ژن‌درمانی در مدل‌های حیوانی برای درمان پارکینسون و انواع گوناگونی از سرطان استفاده شده‌است.