مهندسی ژنتیک
ژن درمانی (Gene Therapy) بسیاری از صاحب‌نظران از سدهٔ حاضر به‌عنوان سدهٔ مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی مولکولی یاد می‌کنند. به اعتقاد بسیاری از دانشمندان، تولد ژن‌درمانی در اوایل دهه ۱۹۹۰، یک رخداد بزرگ و انقلابی بود که چشم‌انداز جدیدی را در عرصه پزشکی مولکولی ایجاد کرد؛ زیرا برای نخستین بار در تاریخ علوم زیستی، کاربرد روش‌ها و فنون بسیار حساس و جدید جهت انتقال ژن‌های سالم به درون سلول‌های بدن و تصحیح و درمان ژن‌های جهش‌یافته و معیوب، پنجره‌ای نو به سوی مبارزه جدی، اساسی و علّی (نه معلولی و در سطح فراورده‌های ژنی) با بسیاری از بیماری‌ها گشوده‌است. ژن‌درمانی، در واقع انتقال مواد ژنتیکی به درون سلول‌های یک موجود برای مقاصد درمانی می‌باشد که به روش‌های متفاوت و متنوع (فیزیکی، شیمیایی و زیستی) صورت می‌گیرد.
وکتورها در ژن‌درمانی
ژن درمانی، که طی آن DNA مورد نظر به داخل سلول‌های هدف انتقال می‌یابد، با روش‌های متعددی اجرا می‌شود که در ادامه خلاصه ای از این روش‌ها آورده شده‌است. دو گروه اصلی از روش‌های ژن درمانی روش‌های مبتنی بر استفاده از ویروس‌های نوترکیب (که گهگاهی نانوذرات زیستی یا وکتورهای ویروسی نامیده می‌شوند) و روش‌های غیرویروسی که از DNA برهنه یا کمپلکس DNA استفاده می‌کنند، می‌باشند.