مهندسی ژنتیک
ژن درمانی (Gene Therapy) بسیاری از صاحب‌نظران از سدهٔ حاضر به‌عنوان سدهٔ مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی مولکولی یاد می‌کنند. به اعتقاد بسیاری از دانشمندان، تولد ژن‌درمانی در اوایل دهه ۱۹۹۰، یک رخداد بزرگ و انقلابی بود که چشم‌انداز جدیدی را در عرصه پزشکی مولکولی ایجاد کرد؛ زیرا برای نخستین بار در تاریخ علوم زیستی، کاربرد روش‌ها و فنون بسیار حساس و جدید جهت انتقال ژن‌های سالم به درون سلول‌های بدن و تصحیح و درمان ژن‌های جهش‌یافته و معیوب، پنجره‌ای نو به سوی مبارزه جدی، اساسی و علّی (نه معلولی و در سطح فراورده‌های ژنی) با بسیاری از بیماری‌ها گشوده‌است. ژن‌درمانی، در واقع انتقال مواد ژنتیکی به درون سلول‌های یک موجود برای مقاصد درمانی می‌باشد که به روش‌های متفاوت و متنوع (فیزیکی، شیمیایی و زیستی) صورت می‌گیرد.
هموگلوبینوری حمله‌ای شبانه
پیوند مغز استخوان آلوژنیک تنها راه درمانی شناخته شدهٔ مؤثر برای این بیماری است اما این روش نیز در صد بالایی از مرگ و میر و نیز ناخوشی را در بر می‌گیرد. استفاده از آنتی‌بادی مونوکلونال eculizumab نقش مؤثری درکاهش نیاز به انتقال خون و بهبود کیفیت زندگی دارد. اما به نظر نمی‌رسد که این روش هم احتمال مرگ یا لخته‌های خونی را کاهش دهد، از طرفی این روش از نظر اقتصادی هم مقروم به صرفه نیست.