ویرایش ژن کریسپر
تکنولوژی کریسپر به عنوان درمان بسیاری از بیماری‌ها به خصوص بیماری‌های ژنتیکی مطرح شده‌است. توانایی آن در ویرایش ژن‌ها باعث شده راه‌حل کارآمدی برای بیماری‌های به وجود آمده از طریق جهش ژنتیکی باشد. آزمایش‌های اخیر روی حیوانات نشان می‌دهد که درمان به روش کریسپر می‌تواند در بسیاری از بیماری‌ها مانند سرطان، هموفیلی و غیره مؤثر باشد.
ناقل ویروسی
ژن درمانی تکنیکی برای اصلاح ژن‌های معیوب مسئول ایجاد بیماری است. در آینده، ژن درمانی ممکن است راهی برای درمان اختلالات ژنتیکی، مانند نقص ایمنی ترکیبی شدید، فیبروز کیستیک یا حتی هموفیلی A فراهم کند. از آنجا که این بیماری‌ها از جهش در توالی به خصوصی در دی‌ان‌ای ناشی می‌شوند می‌توان با ارسال توالی و ژن‌های سالم و طبیعی به درون سلول‌های هدف، بیماری را کنترل یا درمان کرد. با وجود این مزایا باید قبل از استفاده گسترده از این روش‌ها تحقیقات بیشتری در مورد ایمن بودن این روش به انجام شود. پاسخ ایمنی به ویروس‌ها نه تنها مانع از انتقال ژن به سلول‌های هدف می‌شود بلکه می‌تواند عوارض شدیدی را برای بیمار ایجاد کند. یکی از آزمایش‌های اولیه ژن درمانی در سال ۱۹۹۹ که با استفاده از ناقل آدنو ویروسی انجام گرفت، منجر به مرگ بیماری به نام جسی گلسینگر شد.