ویرایش ژن کریسپر
تکنولوژی کریسپر به عنوان درمان بسیاری از بیماری‌ها به خصوص بیماری‌های ژنتیکی مطرح شده‌است. توانایی آن در ویرایش ژن‌ها باعث شده راه‌حل کارآمدی برای بیماری‌های به وجود آمده از طریق جهش ژنتیکی باشد. آزمایش‌های اخیر روی حیوانات نشان می‌دهد که درمان به روش کریسپر می‌تواند در بسیاری از بیماری‌ها مانند سرطان، هموفیلی و غیره مؤثر باشد.
آلیپوژن تیپارووک
آلیپوژن تیپارووک (؛ تلفظ انگلیسی: "آلیپوجین تیپاروُوِک") که با نام تجاری «Glybera» هم شناخته می‌شود، یکی از داروهای ویژهٔ ژن‌درمانی است که در درمان بیماری نادر «کمبود لیپوپروتئین لیپاز» (LPLD) بکار می‌رود. این بیماریِ بسیار نادر ژنتیکی می‌تواند منجر به پانکراتیت شدید شود و میزان شیوع آن ۱ تا ۲ در میلیون است.