مهندسی ژنتیک
کشف بسیاری از ژن‌های بیماری‌زای مهم در آینده نزدیک، کاربرد روش‌های متنوع و بی‌سابقه غربال‌سازی ژنتیکی و پیشگویی‌های بسیار دقیق پیرامون تعیین سرنوشت جنین از نظر بیماری‌های ژنتیک پیش و پس از تولد، از دیگر قابلیت‌های مهندسی ژنتیک و ژن‌درمانی است. پژوهشگران با انجام تحقیقات گسترده بر بسیاری از محدودیت‌های موجود در زمینه ژن‌درمانی فائق آمده‌اند. همچنین در زمینه هدف‌گیری بسیار اختصاصی سلول و انتقال ژن یا DNA برهنه به درون آن- به عنوان دارو- پیشرفت‌های چشمگیری حاصل شده‌است.
درمان با سلول‌های بنیادی
بیش از ۳۰ سال است که از مغز استخوان برای درمان مبتلایان به سرطان با شرایطی مانند سرطان خون و لنفوم استفاده می‌شود. این تنها نوع سلول درمانی است که به‌طور گسترده‌ای مورد استفاده قرار می‌گیرد. در طول شیمی‌درمانی، بیشتر سلولهای در حال رشد توسط عوامل سمیت سلولی کشته می‌شوند. با این وجود، این عوامل نمی‌توانند بین لوسمی یا سلولهای نئوپلاستیک و سلولهای بنیادی خونساز در مغز استخوان تفاوت قائل شوند. این اثر جانبی شیمی درمانی‌های معمولی است که پیوند سلولهای بنیادی سعی در معکوس کردن دارد. مغز استخوان سالم دهنده سلولهای بنیادی عملکردی را جایگزین سلولهای از دست رفته در بدن میزبان در طول درمان می‌کند. سلولهای پیوند شده همچنین پاسخ ایمنی ایجاد می‌کنند که به از بین بردن سلول‌های سرطانی کمک می‌کند. این روند می‌تواند خیلی زیاد پیش رود، اما منجر به پیوند در مقابل بیماری میزبان، جدی‌ترین عارضه جانبی این درمان می‌شود.