مهندسی ژنتیک
کشف بسیاری از ژن‌های بیماری‌زای مهم در آینده نزدیک، کاربرد روش‌های متنوع و بی‌سابقه غربال‌سازی ژنتیکی و پیشگویی‌های بسیار دقیق پیرامون تعیین سرنوشت جنین از نظر بیماری‌های ژنتیک پیش و پس از تولد، از دیگر قابلیت‌های مهندسی ژنتیک و ژن‌درمانی است. پژوهشگران با انجام تحقیقات گسترده بر بسیاری از محدودیت‌های موجود در زمینه ژن‌درمانی فائق آمده‌اند. همچنین در زمینه هدف‌گیری بسیار اختصاصی سلول و انتقال ژن یا DNA برهنه به درون آن- به عنوان دارو- پیشرفت‌های چشمگیری حاصل شده‌است.
هموگلوبینوری حمله‌ای شبانه
پیوند مغز استخوان آلوژنیک تنها راه درمانی شناخته شدهٔ مؤثر برای این بیماری است اما این روش نیز در صد بالایی از مرگ و میر و نیز ناخوشی را در بر می‌گیرد. استفاده از آنتی‌بادی مونوکلونال eculizumab نقش مؤثری درکاهش نیاز به انتقال خون و بهبود کیفیت زندگی دارد. اما به نظر نمی‌رسد که این روش هم احتمال مرگ یا لخته‌های خونی را کاهش دهد، از طرفی این روش از نظر اقتصادی هم مقروم به صرفه نیست.