مهندسی ژنتیک
ژن درمانی (Gene Therapy) بسیاری از صاحب‌نظران از سدهٔ حاضر به‌عنوان سدهٔ مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی مولکولی یاد می‌کنند. به اعتقاد بسیاری از دانشمندان، تولد ژن‌درمانی در اوایل دهه ۱۹۹۰، یک رخداد بزرگ و انقلابی بود که چشم‌انداز جدیدی را در عرصه پزشکی مولکولی ایجاد کرد؛ زیرا برای نخستین بار در تاریخ علوم زیستی، کاربرد روش‌ها و فنون بسیار حساس و جدید جهت انتقال ژن‌های سالم به درون سلول‌های بدن و تصحیح و درمان ژن‌های جهش‌یافته و معیوب، پنجره‌ای نو به سوی مبارزه جدی، اساسی و علّی (نه معلولی و در سطح فراورده‌های ژنی) با بسیاری از بیماری‌ها گشوده‌است. ژن‌درمانی، در واقع انتقال مواد ژنتیکی به درون سلول‌های یک موجود برای مقاصد درمانی می‌باشد که به روش‌های متفاوت و متنوع (فیزیکی، شیمیایی و زیستی) صورت می‌گیرد.
درمان با سلول‌های بنیادی
بیش از ۳۰ سال است که از مغز استخوان برای درمان مبتلایان به سرطان با شرایطی مانند سرطان خون و لنفوم استفاده می‌شود. این تنها نوع سلول درمانی است که به‌طور گسترده‌ای مورد استفاده قرار می‌گیرد. در طول شیمی‌درمانی، بیشتر سلولهای در حال رشد توسط عوامل سمیت سلولی کشته می‌شوند. با این وجود، این عوامل نمی‌توانند بین لوسمی یا سلولهای نئوپلاستیک و سلولهای بنیادی خونساز در مغز استخوان تفاوت قائل شوند. این اثر جانبی شیمی درمانی‌های معمولی است که پیوند سلولهای بنیادی سعی در معکوس کردن دارد. مغز استخوان سالم دهنده سلولهای بنیادی عملکردی را جایگزین سلولهای از دست رفته در بدن میزبان در طول درمان می‌کند. سلولهای پیوند شده همچنین پاسخ ایمنی ایجاد می‌کنند که به از بین بردن سلول‌های سرطانی کمک می‌کند. این روند می‌تواند خیلی زیاد پیش رود، اما منجر به پیوند در مقابل بیماری میزبان، جدی‌ترین عارضه جانبی این درمان می‌شود.