مهندسی ژنتیک
کشف بسیاری از ژن‌های بیماری‌زای مهم در آینده نزدیک، کاربرد روش‌های متنوع و بی‌سابقه غربال‌سازی ژنتیکی و پیشگویی‌های بسیار دقیق پیرامون تعیین سرنوشت جنین از نظر بیماری‌های ژنتیک پیش و پس از تولد، از دیگر قابلیت‌های مهندسی ژنتیک و ژن‌درمانی است. پژوهشگران با انجام تحقیقات گسترده بر بسیاری از محدودیت‌های موجود در زمینه ژن‌درمانی فائق آمده‌اند. همچنین در زمینه هدف‌گیری بسیار اختصاصی سلول و انتقال ژن یا DNA برهنه به درون آن- به عنوان دارو- پیشرفت‌های چشمگیری حاصل شده‌است.
آلیپوژن تیپارووک
آلیپوژن تیپارووک (؛ تلفظ انگلیسی: "آلیپوجین تیپاروُوِک") که با نام تجاری «Glybera» هم شناخته می‌شود، یکی از داروهای ویژهٔ ژن‌درمانی است که در درمان بیماری نادر «کمبود لیپوپروتئین لیپاز» (LPLD) بکار می‌رود. این بیماریِ بسیار نادر ژنتیکی می‌تواند منجر به پانکراتیت شدید شود و میزان شیوع آن ۱ تا ۲ در میلیون است.