ความตาย
อะพอพโทซิส " (Apoptosis) " เป็นกระบวนการที่เกิดขึ้นเมื่อเซลล์เสียหายเกินกว่าที่จะซ่อมแซมได้ อาจเกิดได้จากหลายสาเหตุ เช่น ติดเชื้อไวรัส อยู่ในสภาวะขาดสารอาหารอย่างหนัก DNA เสียหายจากกัมมันตภาพรังสี หรือสารมีพิษ ซึ่งสาเหตุเหล่านี้จะไปกระตุ้น กระบวนการอะพอพโทซิสให้เริ่มทำงาน กระบวนการอะพอพโทซิสอาจเกิดขึ้นได้เองจากภายในเซลล์ หรือจากเนื้อเยื่อโดยรอบ หรือจากส่วนหนึ่งของระบบภูมิคุ้มกัน กระบวนการอะพอพโทซิสจะไปทำลายเซลล์ที่เสียหาย เพื่อป้องกันการดูดสารอาหารของเซลล์นั้นๆ หรือป้องกันการแพร่กระจายของเซลล์ที่ติดเชื้อ ทั้งยังมีส่วนสำคัญในการป้องกันมะเร็ง
จอตา
เนื่องจากว่า การบำบัดด้วยยีนที่เฉพาะเจาะจงนี้ ไม่สามารถใช้รักษาคนไข้ที่มีโรคจอตาเป็นจำนวนมาก
ดังนั้น จึงมีความสนใจเป็นพิเศษเพื่อที่จะพัฒนาการรักษาโดยใช้แฟกเตอร์ทรงชีพ (survival factor) ที่สามารถใช้ในการรักษาที่กว้างขวางกว่า
ส่วน Neurotrophic factor มีสมรรถภาพในการควบคุมการเติบโตของนิวรอนในช่วงพัฒนาการ
และอาจใช้เพื่อรักษาเซลล์ที่มีอยู่และเพื่อการฟื้นตัวของเซลล์ประสาทที่เกิดความเสียหายในตาได้
neurotrophic factor ที่สามารถเข้ารหัสใน AAV เช่นแฟกเตอร์ในตระกูล fibroblast growth factor และ GDNF
สามารถป้องกันเซลล์รับแสงจาก apoptosis (การตายของเซลล์ตามธรรมชาติ) หรือไม่ก็สามารถชลอความตายนั้น