อะพอพโทซิส
อะพอพโทซิสจะเกิดขึ้นในเซลล์ที่เสียหายเกินกว่าจะซ่อมแซมได้ เช่น ติดเชื้อไวรัส, หรืออยู่ในภาวะกดดันเช่นการอดอาหาร ความเสียหายของดีเอ็นเอภายในเซลล์จากรังสีแตกตัว (ionizing radiation) หรือสารพิษจะชักนำให้เกิดอะพอพโทซิสโดยผ่านการทำงานของยีนต้านมะเร็ง (tumour-suppressing gene) ชื่อ "p53" การ "ตัดสินใจ" ของเซลล์ว่าจะเข้าสู่กระบวนการอะพอพโทซิสอาจขึ้นกับปัจจัยของเซลล์เอง, ปัจจัยของเนื้อเยื่อรอบๆ, และจากเซลล์ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของระบบภูมิคุ้มกัน ในกรณีนี้เซลล์จะเกิดการอะพอพโทซิสเพื่อกำจัดเซลล์ที่เสียหาย, เพื่อป้องกันการกระจายของไวรัส, และเพื่อลดจำนวนเซลล์ในภาวะอดอาหารเพื่อจะได้ไม่ต้องดึงอาหารจากสิ่งมีชีวิตตามลำดับ
จอตา
เนื่องจากว่า การบำบัดด้วยยีนที่เฉพาะเจาะจงนี้ ไม่สามารถใช้รักษาคนไข้ที่มีโรคจอตาเป็นจำนวนมาก
ดังนั้น จึงมีความสนใจเป็นพิเศษเพื่อที่จะพัฒนาการรักษาโดยใช้แฟกเตอร์ทรงชีพ (survival factor) ที่สามารถใช้ในการรักษาที่กว้างขวางกว่า
ส่วน Neurotrophic factor มีสมรรถภาพในการควบคุมการเติบโตของนิวรอนในช่วงพัฒนาการ
และอาจใช้เพื่อรักษาเซลล์ที่มีอยู่และเพื่อการฟื้นตัวของเซลล์ประสาทที่เกิดความเสียหายในตาได้
neurotrophic factor ที่สามารถเข้ารหัสใน AAV เช่นแฟกเตอร์ในตระกูล fibroblast growth factor และ GDNF
สามารถป้องกันเซลล์รับแสงจาก apoptosis (การตายของเซลล์ตามธรรมชาติ) หรือไม่ก็สามารถชลอความตายนั้น