Estructura del ácido nucleico
La estructura del ácido nucleico se refiere a la morfología de ácidos nucleicos como el ADN y el ARN. Los detalles de la estructura de los ácidos nucleicos permitieron revelar el código genético. Por lo general, dicha estructura desarrollada por el modelo de James Watson y Francis Crick se divide en cuatro niveles diferentes:
Edición de genoma
Las técnicas de edición genómica para aplicaciones clínicas se enfrentan entonces a tres desafíos principales: En las últimas décadas se han investigado y desarrollado distintas metodologías con el objetivo de superar estos desafíos, principalmente el primero: la capacidad de dirigir una nucleasa (las enzimas que cortan ácidos nucleicos) a una secuencia determinada del ADN, a elección del investigador. Esto representa, en otras palabras, la capacidad de diseñar una proteína, u otro tipo de molécula, capaz de encontrar eficientemente una aguja en un pajar. Entre ellas se encuentran las meganucleasas, las nucleasas efectoras tipo activador de transcripción ("Transcription Activator-Like Effector Nucleases" o TALENs) y las nucleasas con dominios de dedos de zinc ("Zinc Finger Nucleases" o ZFNs), actualmente testeadas en ensayos clínicos. Por supuesto, cada uno de estos métodos tiene sus limitaciones, incluyendo algunos efectos. Las técnicas de edición genómica se basan en la generación de un corte en las dos hebras de la doble hélice del ADN (corte doble cadena, o "double strand break", DSB) realizado en la región del cromosoma a editar, para luego ser reparado por la célula a través de la vía de reparación por recombinación no homóloga o unión de extremos no homólogos (NHEJ, "Non-homologous end-joining") o por recombinación homóloga (HDR, "Homology-directed repair"), utilizando como molde la región correspondiente del cromosoma homólogo o una molécula exógena de ADN provista, restricciones en cuanto a las secuencias que pueden ser reconocidas y el costo y la complejidad para desarrollar estas enzimas. Y entonces surgió CRISPR/ Cas9.