Клетка
Прокариоты (от  — ‘перед’, ‘до’ и  — ‘ядро’) — организмы, не обладающие, в отличие от эукариот, оформленным клеточным ядром и другими внутренними мембранными органоидами (за исключением плоских цистерн у фотосинтезирующих видов, например, у цианобактерий). Единственная крупная кольцевая (у некоторых видов — линейная) двухцепочечная молекула ДНК, в которой содержится основная часть генетического материала клетки (так называемый нуклеоид) не образует комплекса с белками-гистонами (так называемого хроматина). К прокариотам относятся бактерии, в том числе цианобактерии (сине-зелёные водоросли), и археи. Потомками прокариотических клеток являются органеллы эукариотических клеток — митохондрии и пластиды. Основное содержимое клетки, заполняющее весь её объём, — вязкая зернистая цитоплазма.
Доставка генов
Для повышения эффективности доставки генов в клетки предложено использовать вирусные векторы (аденовирусные, лентивирусные и др.), и невирусные векторы (липосомы, дендримеры, ДНК-липидные комплексы и др.). Адресная доставка определяется наличием на поверхности векторов специальных молекул, узнаваемых рецепторами на клетках-мишенях. Такими молекулами могут быть белки вирусного капсида, узнаваемые рецепторами клеточной мембраны, антитела к поверхностным клеточным антигенам, встроенные в мембрану липосом, молекулы фолиевой кислоты, которые усиленно захватываются опухолевыми клетками. ДНК терапевтических генов может непосредственно входить в цитоплазму клетки, например, при слиянии липосомы с цитоплазматической мембраной. По другому сценарию клеточная мембрана в месте прикрепления вектора втягивается (инвагинируется) и отшнуровывается в цитоплазму, образуя мембранный пузырек (эндосому). Эндосомы затем сливаются с другими везикулами, однако с помощью некоторых физико-химических приемов удается высвободить вносимые гены непосредственно в цитоплазму. В ядро эти гены попадают при делении клеток, когда исчезает и вновь формируется ядерная мембрана, и часть внесенной ДНК оказывается в ядре. У лентивирусных векторов имеется специальный белок, помогающий импортировать РНК-геном вируса и встроенный в него терапевтический ген в ядро через ядерные поры. Благодаря этому свойству, лентивирусные векторы способны вносить гены в ядра неделящихся или редкоделящихся клеток, таких, как нейроны, клетки сердечной мышцы, стволовые клетки. Попадание гена в ядро необходимо для того, чтобы он встроился в геном клетки и начал функционировать, как его часть. В случае лентивирусного РНК-генома он вначале превращается в ДНК-геном с помощью вирусных и ядерных ферментов. Гены, которые не встраиваются в геном, все равно должны попасть в ядро, потому что там находятся ферментные системы синтеза и процессирования мРНК, с которой затем в цитоплазме будет синтезироваться требуемый белок.