Oligonukleotidi
Magonjwa ya neurodegenerative yanayo sababishwa na protini mutant ni malengo mazuri ya matibabu ya oligonukleotidi antisensi kwa sababu ya uwezo wao wa kulenga na kurekebisha mlolongo maalum wa RNA na kwa uteuzi wa hali ya juu.  Magonjwa mengi ya jenetika ikiwa ni pamoja na ugonjwa wa Huntington, ugonjwa wa Alzeheimer's, ugonjwa wa Parkinson, na ugonjwa wa amyotrophic lateral sclerosis (ALS) yamehusishwa na mabadiliko ya DNA ambayo husababisha mfuatano usio sahihi wa RNA na protini zilizotafsiriwa vibaya ambazo huwa na athari mbaya za kifiziolojia.