Las direcciones actuales de investigación incluyen determinar el mecanismo exacto de la enfermedad, mejorar los modelos animales para ayudar con la investigación, probar medicamentos para tratar los síntomas o retrasar la progresión de la enfermedad, y estudiar procedimientos como la terapia con células madre con el objetivo de reparar el daño causado por la enfermedad.
La función exacta de la enfermedad de Huntington es desconocida.