Gen terapisinin nasıl çalıştığını açıklayın.
Gen terapisi, mutasyona uğramış veya eksik proteinleri değiştirmek veya tamamlamak için hücrelere sağlıklı gen kopyalarının eklenmesini içeren bir tedavi şeklidir. Mutasyona uğramış genler, sağlıklı versiyonlarla değiştirilebilir veya eksik genler eklenebilir. Sağlıklı genler, vektör adı verilen bir taşıyıcı molekül aracılığıyla hücrelere iletilir.Virüsler tarihsel olarak vektör olarak kullanılmıştır, ancak nanoparçacıklar ve lipid bazlı vektörler gibi diğer seçenekler araştırılmaktadır.Sağlıklı genler yerleştirildikten sonra, üretilen ürünler bu genler daha sonra hücrelerin normal işlevini düzenleyebilir ve eski haline getirebilir. Gen terapisi ile, değiştirilmiş genler bir hastanın hücrelerine sokularak normal işlevi geri kazandıracak ve potansiyel olarak hastalık semptomlarını tersine çevirecek sağlıklı proteinler yapmalarına izin verilebilir.