La terapia genica è una forma di trattamento che prevede l'inserimento di copie sane di geni nelle cellule al fine di sostituire o integrare proteine mutate o mancanti. I geni mutati possono essere sostituiti con versioni sane o possono essere aggiunti geni mancanti. I geni sani vengono consegnati alle cellule tramite una molecola di trasporto chiamata vettore. I virus sono stati storicamente usati come vettori, ma si stanno esplorando altre opzioni come nanoparticelle e vettori basati su lipidi. Una volta che i geni sani sono stati inseriti, i prodotti prodotti da quei geni possono quindi regolare e ripristinare la normale funzione delle cellule. Con la terapia genica, i geni alterati possono essere introdotti nelle cellule di un paziente, consentendo loro di produrre proteine sane che ripristineranno la normale funzione e potenzialmente invertiranno i sintomi della malattia.
Spiega come funziona la terapia genica.