小朋友容易流牙血、身體一撞便出現瘀傷，如果家長以為只是「小病痛」，又或者是頑皮所致，就大錯特錯了。孩子出血的原因有很多，可能是血液系統不正常引起，而這亦是兒童罕見疾病急性骨髓性白血病的先兆；如果伴有面色蒼白，持續發燒等症狀，家長應盡早帶子女求醫。
文：袁雅婷 攝：林俊源
本港每年6至8名兒童確診
急性骨髓性白血病(Acute Myeloid Leukemia)，簡稱AML，屬罕見癌症。香港中文大學醫學院兒科學系助理教授梁錦堂表示，在香港人口中兒童大概佔110萬，每年新症約有6至8個；而內地每年則約有1,400例。目前兒童癌症患者均在香港兒童醫院接受醫治。任何年紀也可能會患上AML，在小孩中較少見，而兒童的發病高峰期在2至8歲左右。
血液幹細胞基因變異
血液幹細胞是骨髓裡的重要細胞，負責造血，無論血小板、紅血球和白血球都靠它們製造。但AML患者因血液幹細胞出現基因變異，永遠停留在幹細胞階段，不再造血，並會不斷複製自己，令骨髓裡充斥著壞的血癌細胞。小朋友患上AML，便不能正常造血，血小板、紅血球及白血球會跌得很低，導致貧血及容易出血，並容易受細菌及病毒感染。
若醫生要斷症，會先抽血化驗，如果驗出有貧血、血小板低，或血液中有不正常白血球，醫生便會懷疑小朋友患上AML。之後替孩子抽骨髓，交給病理部做化驗，若骨髓塗片有超過20%未成熟細胞經掃片技術化驗後，便可診斷小朋友患上AML。
或因器官衰竭致命
急性白血病的癌細胞會遊走全身，並以幾何級速度增長，入侵中樞神經系統，肝臟、脾臟腫大，影響器官功能，若不及時治療，患者或會因感染、出血或器官衰竭致命，因此急須進行化療。
目前AML的治療方法，一般是採用由1960年代沿用至今的「雞尾酒療法」，患者同時服用5、6種高劑量化療藥物，需時6至9個月。初確診AML的兒童病人生存機約60至70%，可長期存活。惟一旦復發，生存率會降至低於40%。
AML患者復發，再使用高劑量化療會產生很多副作用。患者可能對之前採用的部分化療藥出現抗藥性，即使再次使用高劑量化療只有約三成機會醫好。梁助理教授稱，醫生以往會按患者的治療反應決定治療方案，反應不佳時會轉換藥物，但因白血病惡化速度很快，可能不夠時間試用其他藥物組合。
研精準化個人治療法
梁教授與香港兒童醫院團隊於2018年嘗試直接用病人的骨髓癌細胞測試藥物效果，研發「精準化個人治療」，他們在兩個多次復發的AML病童骨髓樣本中提取癌細胞，在實驗室作體外測試，測試癌細胞對45種標靶藥物的反應，並於3天後將報告交給醫生，由他們決定治療方案。梁教授解釋，「對於急性血癌，時間很重要，精準治療令醫生在短時間有依據下藥，這項突破有機會改變AML的治療模式。」
及早採精準治療減復發
以往病患在復發時才進行藥物篩選，香港兒童醫院將為所有初確診AML的患者作藥物篩選，報告可作為備用。如果化療反應欠佳，醫生會參考報告，為患者及早提供精準治療，減低復發機會。
梁教授補充，「科研資金非常重要，每個病人的藥物測試成本約四千至五千元，目前完全由科研資金承擔。香港一年只有6至8例，所需費用是可控的，但如果進一步開展至全國性研究，每年便會有過千病例，那便需要數千萬元資金。」這件事值不值得做呢？梁教授覺得必須要做，因為每個小孩的生命都是無價的。科研的成功背後有很多重要因素，包括提供資金的政府和慈善機構、專業的兒童血液腫瘤科醫生和大學實驗室團隊，更重要的是病人和家長願意參與研究。