醫健：藥到病除：脊髓肌肉萎縮症口服藥
脊髓肌肉萎縮症患者是因為其脊髓喪失了用來調節肌肉運動及強度的重要細胞，叫做運動神經元。這是由於運動神經元存活基因1（SMN1）出現缺失或突變所引起。
利司撲蘭減嬰兒吞嚥障礙
利司撲蘭（Risdiplam），是用於治療兒童和成人脊髓肌肉萎縮症的處方藥物。此藥在2021年10月獲衞生署批准註冊，並列入香港藥物名冊的個別病人特別用藥計劃當中。
臨床實驗顯示，遲發性脊髓肌肉萎縮症患者在服用利司撲蘭第12個月和36個月後，能改善或保持日常生活相關的運動能力，並提升手部和手臂力量。另外，還能減少嬰兒的吞嚥障礙，並有助延長壽命。副作用方面，多於10%患者服用利司撲蘭後有上呼吸道感染和腸胃不適的反應。
有別於其他脊髓肌肉萎縮症藥物，此藥可透過口腔或飼管給予患者。醫生和藥劑師會根據嬰兒和兒童的年齡及體重計算所需劑量。請勿將此藥與配方奶或牛奶混合。在量度劑量時，可重複使用藥劑師提供的口服針筒，如果在配製後5分鐘內未服用，則應丟棄藥水，並應準備新劑量。請將藥水存放在2°C至8°C，並將在從藥粉混合至藥水64天後丟棄。
政府應鼓勵市民購買醫療保險，並透過更有效的議價方案購入藥物；否則以現時的藥費開支和經濟環境，並不能救助罕有疾病和癌症患者。
香港醫院藥劑師學會藥物教育資源中心