上海2024年5月14日 /美通社/ -- 雲頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注於創新藥及疫苗研發、臨床開發、制造和商業化的生物制藥公司，今日宣布耐賦康®（布地奈德腸溶膠囊，NEFECON®）在中國首張處方成功落地，標志著這款全球首個IgA腎病對因治療藥物開始正式惠及中國大陸的患者，開啟國內IgA腎病對因治療的新篇章。
中國是全球原發性腎小球疾病發病率最高的國家之一，而作為常見的原發性腎小球疾病，IgA腎病約占35%～50%。研究顯示[1]，幾乎所有IgA腎病患者在其預期壽命內均有進展為終末期腎病的風險，需要進行透析或腎移植。同時IgA腎病具有地區、種族差異，尤其是中國IgA腎病人群病理改變更嚴重、疾病進展速度更快。而目前國內針對IgA腎病的治療方案以RAS抑制劑的支持性治療和全身免疫抑制治療為主，缺少從疾病源頭改變疾病進展的針對性治療方法，即對因治療。
雲頂新耀首席執行官羅永慶表示：「非常高興看到耐賦康®在中國大陸的首張處方成功落地，為患者帶來創新治療選擇。耐賦康®經歷了20年的研發歷程，成為第一款被中國國家藥品監督管理局納入突破性治療品種的非腫瘤藥物，並且是全球首個且唯一獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）完全批准的IgA腎病對因治療藥物，同時也是國內首個且唯一獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准的IgA腎病對因治療藥物。在此，我代表公司向所有幫助耐賦康®獲批上市進入中國大陸臨床應用的各方表示感謝，特別是參加全球3期臨床研究的研究者和62位中國患者。中國目前有約500萬的IgA腎病患者，每年新增確診患者超過10萬人，存在巨大未被滿足的臨床需求。我們將積極攜手各方，進一步提升藥物的可及性和可負擔性，讓患者用得上、用得起這款全球首個IgA腎病的對因治療藥物，並持續助力完善腎病診療及疾病管理生態圈，切實讓更多腎病患者獲益。在努力推動耐賦康®在中國和亞洲的商業化進程同時，我們也將繼續全力推動腎病領域的其他創新藥物研發，惠及更多患者。」
耐賦康®全球III期臨床研究NeflgArd的全球指導委員會成員、北京大學第一醫院腎髒科主任張宏教授表示：「IgA腎病是最常見的原發性腎小球疾病，發病年齡較輕，易進展至終末期腎病。跟歐美人群相比，中國人群的IgA腎病患者疾病進展快，預後差，給患者和社會帶來沉重的疾病負擔。NefIgArd研究的結果表明，耐賦康®能夠保護腎功能，延緩患者進展至透析或腎移植，顯著降低尿蛋白和血尿，且安全性及耐受性良好。中國人群數據分析顯示，耐賦康®減少66%腎功能下降, 疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年。耐賦康®的獲批上市填補了中國IgA腎病無對因治療藥物的空白，惠及中國患者，改善疾病預後，為臨床醫生帶來新的治療選擇。」
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院腎髒科主任謝靜遠教授表示: 「IgA腎病在亞洲高發，也是我國青壯年腎衰的主要病因之一。在IgA腎病患者中，亞洲人群進展為終末期腎病的風險相較於其他人群高56%，且疾病進展更快。一旦進展至終末期腎髒病，將為患者個人、家庭乃至社會帶來極大的醫療負擔，因此需要用更積極的治療去干預，控制疾病進展風險，延緩進入透析或腎移植。長期以來，該病一直缺乏特異性治療方案，導致醫療需求缺口巨大。耐賦康®作為全球首個對因治療IgA腎病的藥物，自去年4月在博鰲先行先試以來，共計治療了一百多名患者，在隨訪中發現，該藥物能較有效地穩定腎功能，降低蛋白尿、血尿，並且患者對其耐受性良好。耐賦康®此次在中國大陸獲批上市具有重要意義，可幫助IgA腎病患者盡早啟動對因治療。」
在2024年世界腎髒病大會上公布的最新分析結果，也進一步證明了對於疾病進展較快的中國患者，耐賦康®或可在延緩腎功能下降方面提供更大獲益，而且不影響患者的生活質量[2]。基於NefIgArd III期研究的全球開放標簽擴展（OLE）研究的積極結果驗證了接受耐賦康®再次治療的有效性和安全性不受先前治療周期影響[3]，為耐賦康®未來的長期維持性治療方案提供了堅實的科學基礎。
耐賦康®於2023年11月獲得NMPA的批准，用於治療具有進展風險的原發性IgA腎病成人患者。此外，耐賦康®已在歐美、亞洲等多個國家獲批。
為了滿足IgA腎病患者巨大的臨床需求，雲頂新耀一直致力於通過多種創新模式提升患者用藥的可及性和可負擔性。此次耐賦康®的首張處方通過互聯網醫院形式開出，打破時間和地域的限制，為患者及時提供藥物，提高患者就醫的可及性。作為產品上市前准備工作的一部分，雲頂新耀在海南博鰲試驗區啟動早期准入計劃，約有700名患者注冊了該項目。中國澳門獲得耐賦康®新藥上市批准後，慈善基金會啟動了患者援助項目，為中國大陸公民在中國澳門自行使用耐賦康®的患者提供資金援助，約有400名患者注冊了該項目。同時，有20,000多名中國大陸IgA腎病患者登記基金會的患者援助項目。這些項目充分體現了中國患者對耐賦康®的迫切未滿足醫療需求，也為中國大陸快速商業化上市做了鋪墊。
隨著耐賦康®在中國大陸的獲批和商業化上市，慈善基金會已啟動了「護腎賦康援助項目」，為中國大陸地區公民在中國大陸自行使用耐賦康®的成人患者提供部分藥品援助，幫助更多IgA腎病患者減輕經濟負擔，可持續、規范地接受治療，提高治療的可及性，減輕家庭與社會負擔，提高生活質量，延長生命。
參考文獻： |
1. Pitcher D, et al. Clin J Am Soc Nephrol. 2023 Apr 13. |
2. Jonathan B, et al. 2024 WCN. Nefecon effect on quality of life in patients with IgAN: SF-36 results from the Phase 3 NefIgArd trial |
3. https://www.calliditas.se/en/calliditas-announces-positive-nefigard-open-label-extension-results/ |
關於耐賦康®(NEFECON®)
耐賦康®(NEFECON®)是布地奈德腸溶膠囊，作為全球唯一對因治療IgA腎病的藥物，是靶向腸道黏膜B細胞的免疫調節劑，能減少50%腎功能下降，在中國人群中能延緩腎功能衰退達66%，預計能將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年。同時布地奈德首過代謝程度達90%，具有良好的安全性。耐賦康®專為IgA腎病患者研制，每顆膠囊含布地奈德4mg，通過特殊的制劑工藝，將布地奈德靶向釋放於回腸末端的黏膜B細胞（包括派爾集合淋巴結），膠囊溶解後，三層包衣微丸持續穩定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區域，從而減少誘發IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產生，進而干預發病機制上游階段，達到治療IgA腎病的作用。
2019年6月，雲頂新耀與Calliditas簽訂獨家授權許可協議，獲得在大中華地區和新加坡開發以及商業化耐賦康®的權利。該協議於2022年3月擴展，將韓國納入雲頂新耀的授權許可范圍。
關於雲頂新耀
雲頂新耀是一家專注於創新藥和疫苗研發、臨床開發、制造和商業化的生物制藥公司，致力於滿足亞洲市場尚未滿足的醫療需求。雲頂新耀的管理團隊在中國及全球領先制藥企業從事過高質量研發、臨床開發、藥政事務、化學制造與控制（CMC）、業務發展和商業化運營，擁有深厚的專長和豐富的經驗。雲頂新耀已打造多款疾病首創或者同類最佳的藥物組合，公司的治療領域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關更多信息，請訪問公司網站：www.everestmedicines.com。
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