仁新LBS-008臨床二期數據分析 可減緩STGD1、乾性黃斑部病變惡化
鉅亨網記者劉玟妤 台北 2024-05-07 10:15
仁新醫藥 (6696-TW) 代子公司 Belite 公告， Belite 臨床試驗計畫主持人 John Grigg，獲邀在 ARVO 發表 LBS-008 青少年斯特格病變 (STGD1) 臨床二期試驗數據分析。結果顯示， LBS-008 口服新藥可延緩斯特格病變與晚期乾性黃斑部病變患者病情惡化。
STGD1 的發病率為萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國約影響 3 萬人，目前仍無藥可醫，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估 2030 年全球 STGD1 市場規模可達 12.7 億美元。LBS-008 已取得 FDA 快速審查認定，LBS-008 極有可能成為全球首個 STGD1 核准藥物，搶攻龐大市場商機。
Belite 研發長 Nathan Mata 表示，完成的臨床二期試驗資料進行基因型與 DDAF 增長分析，持續證明 LBS-008 的有效性，尤其在接受治療前已有視力出現嚴重受損的受試者，能於治療期間視力趨於穩定。
Nathan Mata 進一步提到，儘管絕大多數的受試者存在嚴重致病性的 ABCA4 變異，仍有 42% 受試者在接受治療過程中未發展出 DDAF，說明 LBS-008 在減緩或避免 DDAF 增長方面具有巨大潛力，進而改變疾病進程，為患者提供有意義的幫助。
John Grigg 補充，傳統的 DDAF 測量非常仰賴評分者的主觀評估，且沒有特別專注於關鍵區域，可能導致測量精確度降低。新型病變大小量化方法僅專注於黃斑部區域甚至更小的區域，具有更高的精確度與準確性。透過此方法針對臨床二期試驗的視網膜影像資料進一步分析，顯示有 8 位受試者在接受治療前黃斑部內已存在 DDAF，病徵與正進行中的臨床三期試驗受試者相似。
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