La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Carvykti (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo
La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Carvykti (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente linea di terapia, tra cui un inibitore del proteasoma e un agente immunomodulatore, e sono refrattari alla lenalidomide.
Con questa approvazione, cilta-cel diventa la prima terapia mirata all’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) approvata per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo già alla prima recidiva.
L’approvazione dell’Fda si basa sui risultati positivi dello studio di Fase 3 CARTITUDE-4, che ha dimostrato che l’uso precoce di cilta-cel ha ridotto il rischio di progressione della malattia o di morte del 59% rispetto alle terapie standard (tomalidomide, bortezomib e desametasone (PVd) o daratumumab, pomalidomide e desametasone (DPd)) negli adulti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario alla lenalidomide che avevano ricevuto da una a tre linee di terapia precedenti.
Lo studio, presentato al meeting annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2023 e pubblicato su The New England Journal of Medicine, ha incluso e riportato anche risultati secondari chiave come la risposta globale (OR) e la sopravvivenza globale (OS).
“Carvykti ha dimostrato una notevole efficacia come infusione unica personalizzata nel trattamento precoce del mieloma multiplo recidivato/refrattario, come dimostrato dai risultati dello studio CARTITUDE-4”, ha dichiarato Binod Dhakal, Binod Dhakal, M.D., Professore Associato, Medical College of Wisconsin, Divisione di Ematologia e Oncologia*. “Con questa approvazione, sono entusiasta per i pazienti che possono avere l’opportunità di un periodo libero da trattamenti per il loro mieloma multiplo già alla prima ricaduta, con la speranza di eliminare il peso di dover essere in trattamento continuo mentre vivono con questa difficile malattia”.
Si stima che nel 2024 negli Stati Uniti verranno diagnosticati più di 35mila nuovi casi di mieloma multiplo, un tumore del sangue attualmente ancora incurabile. Studi reali dimostrano che solo il 15% dei pazienti a cui viene inizialmente diagnosticato il mieloma multiplo è in grado di iniziare una quinta linea di terapia. Con questa nuova indicazione, un maggior numero di pazienti potrà accedere a questo trattamento innovativo.
“Questo traguardo sottolinea il nostro impegno a migliorare i risultati per i pazienti e a trasformare il trattamento del mieloma multiplo con Carvykti”, ha dichiarato Jordan Schecter, Vice President, Disease Area Leader, Multiple Myeloma, Johnson & Johnson Innovative Medicine. “Siamo orgogliosi di portare ai medici e ai pazienti un’immunoterapia importante e altamente efficace, che ha dimostrato un profilo beneficio/rischio favorevole, per il trattamento precoce del mieloma multiplo recidivato/refrattario, e non vediamo l’ora di consolidare quest’ultima pietra miliare mentre continuiamo a concentrarci sul nostro obiettivo finale di fornire una cura per il mieloma multiplo.”
Cilta-cel è una terapia cellulare che agisce sfruttando il sistema immunitario del paziente, o le cellule T, per combattere la malattia. Il trattamento richiede un’ampia formazione, preparazione e certificazione per garantire un’esperienza positiva ai pazienti.
Dall’approvazione iniziale nel febbraio 2022, Johnson & Johnson ha compiuto progressi significativi nella produzione per scalare rapidamente la produzione di Carvykti.
“Comprendiamo l’urgenza per i pazienti che necessitano di Carvykti e abbiamo compiuto notevoli progressi nell’aumentare la fornitura e la disponibilità in vista di questa importante approvazione”, ha dichiarato Tyrone Brewer, Presidente di U.S. Hematology, Johnson & Johnson Innovative Medicine. “Abbiamo più che raddoppiato la produzione di Carvykti nel 2023, stiamo cercando di raddoppiarla nuovamente nel 2024 e continueremo a investire nella nostra capacità per poter fornire questa terapia fondamentale al maggior numero possibile di pazienti.”