Negli ultimi anni i farmaci intelligenti a “bersaglio molecolare” stanno completamente sostituendo l’utilizzo della chemioterapia e sono diventati una parte importante del trattamento della Leucemia Linfatica Cronica- LLC. Le nuove terapie colpiscono selettivamente la cellula leucemica, di cui inibiscono specifici marcatori, tra cui i più rilevanti si chiamano BTK e BCL2. In questo modo i nuovi farmaci si dimostrano molto efficaci e a ridotta tossicità, consentendo di controllare la malattia nella maggior parte dei pazienti. A fare il punto è il prof. Paolo Sportoletti, Dipartimento di Medicina e Chirurgia dell’Università degli Studi di Perugia: «La LLC rappresenta attualmente la prima forma di leucemia dell’adulto nel mondo occidentale con una incidenza che aumenta nella popolazione over 70 anni. Ogni anno in Umbria vengono diagnosticati circa 50 nuovi casi, con numeri in costante incremento, per il progressivo aumento dell’aspettativa di vita. Si tratta di una malattia a crescita lenta. A oggi –prosegue l’esperto- il numero pazienti con LLC seguiti presso la Struttura Complessa di Ematologia dell’Ospedale di Perugia è circa 600, includendo malati in osservazione e in terapia attiva». Recentemente l’AIFA ha autorizzato la rimborsabilità di una nuova terapia per la LLC, che consente anche ai pazienti Umbri di utilizzare in combinazione 2 tra i più potenti farmaci antileucemici, ibrutinib, primo inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) e venetoclax, inibitore di BCL-2. «Questa strategia terapeutica si è dimostrata altamente efficace in pazienti non precedentemente trattati ed è in grado di aumentare significativamente la sopravvivenza globale e libera da malattia rispetto alla chemioterapia –illustra il prof. Sportoletti.- Inoltre è importante sottolineare che si tratta del primo trattamento completamente orale da assumere una volta al giorno, evitando il ricorso ai ricoveri o a infusioni endovenose e migliorando la gestione della terapia e la qualità di vita del paziente. In aggiunta, questi farmaci vengono assunti per un periodo di tempo definito di soli 15 cicli (14 mesi di terapia), rispetto ad altri approcci ugualmente efficaci ma che richiedono una terapia a vita. L’arrivo di questa nuova combinazione rappresenta un passo in avanti verso la personalizzazione dei trattamenti». A Perugia un team guidato dal prof. Sportoletti, sta utilizzando nuove e sofisticate tecnologie in ambito diagnostico e di medicina traslazionale per continuare a identificare farmaci intelligenti da offrire ai malati. Il gruppo di ricerca opera all’interno dell’Ematologia dell’Università di Perugia e Azienda Ospedaliera di Perugia, centro di riferimento nazionale con una lunga tradizione nella cura dei tumori del sangue e nel trapianto di midollo osseo, che garantisce ai pazienti l’accesso alle più innovative terapie attualmente disponibili per i tumori del sangue oltre che alla possibilità di accedere a protocolli clinici sperimentali riservati alle forme di più difficile gestione. A questo si aggiunge una attività di ricerca di laboratorio che coinvolge una squadra di biologi e tecnici, insieme a importanti collaborazioni scientifiche come l’Harvard Medical School di Boston, USA. Il lavoro di ricerca degli ultimi anni, supportato da finanziamenti ministeriali e di AIRC, ha già consentito di identificare nuove molecole contro una proteina chiamata NOTCH1, che potrebbero in futuro diventare nuovi farmaci contro la LLC.