La possibile risposta a tante gravi malattie ancora oggi prive di una cura, dai tumori agli infarti passando per le cosiddette malattie rare, potrebbe stare tutta racchiusa in un minuscolo filamento. La strada certo è ancora lunga e le difficoltà non mancano, ma le prospettive sono davvero incoraggianti perché i trial clinici hanno raggiunto la fase 2, ad esempio, per la cura del melanoma ad alto rischio e per quella di malattie autoimmuni o genetiche rare.
La nuova tecnologia
La nuova speranza della scienza arriva dall’mRna prodotto in laboratorio. La nuova tecnologia consente già di produrre in poche settimane un farmaco capace di stimolare una risposta immunitaria dell’organismo per intercettare e combattere agenti esterni. Ma questo si può tradurre in una rivoluzione per la medicina e in una nuova risposta per il futuro della salute? Secondo gli esperti una grande possibilità è all’orizzonte. Di questi temi è tornato a trattare il master di primo livello “La scienza nella pratica giornalistica” promosso dall’Università Sapienza di Roma. Lo stesso mRna vive un momento di grande interesse, è indubbio, dopo i vaccini contro il Covid-19 seppure sia stato scoperto nel lontano 1961 quando si è iniziato a comprendere il ruolo fondamentale svolto da questa macromolecola, portatrice del messaggio che consente a tutte le cellule dell’organismo di produrre proteine. Negli anni ’70 i ricercatori hanno capito come introdurla all’interno delle cellule, ma solo venti anni dopo si è iniziato a studiare la possibilità di utilizzarla a scopo preventivo e terapeutico, attraverso la messa a punto di medicinali che chiamare vaccini non è poi così corretto.
La sintesi delle proteine
«Nelle cellule, l’Rna messaggero svolge un ruolo fondamentale nella sintesi delle proteine: l’informazione genetica contenuta nel Dna viene trascritta in Rna messaggero, che, uscito dal nucleo, si lega ai ribosomi, organelli situati nel citoplasma cellulare, e detta la sequenza delle proteine da produrre quindi, il Dna decide cosa serve alla cellula, l’mRna porta l’informazione ai ribosomi che si attivano per tradurla in una specifica proteina. L’Rna messaggero appena usato viene eliminato e la cellula è pronta a ricevere altri messaggi. Le caratteristiche che rendono così utile in medicina l’mRna sono la sua capacità di portare informazioni e far produrre proteine alle nostre cellule e di rappresentare un sistema di informazione labile che non persiste e non può modificare il genoma o la cellula in modo permanente», spiega Rita Carsetti, immunologa dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma.
I vantaggi
«La piattaforma tecnologica a mRna presenta alcuni importanti vantaggi – dichiara Pier Luigi Lopalco, professore ordinario di Igiene generale ed applicata del Dipartimento di Scienze e Tecnologie Biologiche ed Ambientali all’Università del Salento - Il primo indubbio vantaggio è la rapidità della produzione: a gennaio 2020 è stato isolato il genoma del virus Sars-CoV2 e dopo 7-8 mesi è stato prodotto il vaccino. Inoltre, la capacità della tecnologia mRna di adattarsi velocemente ai cambiamenti di virus suscettibili a mutazioni come quelli influenzali, la rende una piattaforma estremamente flessibile e versatile. Altro aspetto non secondario riguarda le fasi del processo produttivo, che avviene senza la necessità di maneggiare i virus, assicurando così una elevata bio-sicurezza. Da ultimo, la semplicità logistica per la produzione di vaccini, che può avvenire persino all’interno di container senza bisogno di disporre di grandi laboratori». Con l’ausilio dell’intelligenza artificiale la scienza moderna potrebbe contenere ancora di più i tempi e far diventare davvero i farmaci basati sull’Rna messaggero soluzioni presto disponibili per la cura di molti importanti mali. Ad oggi sono quasi 300 le molecole in fase di studio.