La terapia con mRNA è sicura per il trattamento dell’acidemia propionica, condizione metabolica ereditaria (Di sabato 18 maggio 2024)
Un nuovo approccio terapeutico per l’acidemia
propionica Uno studio ha dimostrato che la
terapia con RNA messaggero (
mRNA-3927) è
sicura ed efficace nel
trattamento dell’acidemia propionica, una grave
condizione metabolica ereditaria. La causa
dell’acidemia propionica L’acidemia
propionica è provocata dalla carenza di un enzima epatico, che porta all’accumulo di composti tossici nel corpo. Questa
condizione può essere pericolosa per la vita del paziente. Risultati promettenti dallo studio Lo studio condotto sull’uomo ha dimostrato che il farmaco a base di RNA messaggero è in grado di ripristinare l’attività enzimatica compromessa, riducendo in modo ...
Leggi tutta la notizia su newsnosh
Notizie su altre fonti: propionica terapia
mRNA, la rivoluzione che può cambiare il futuro della Medicina - ...del genoma senza modificare il codice genetico è qualcosa che si differenzia dalla terapia genica ...dati ottenuti durante la fase del trial clinico per una malattia metabolica (acidemia propionica) in ...
Terapia genica, mRna e le sfide per la medicina del futuro. Parla Auricchio, direttore Tigem - ...riporta il caso di una terapia progettata da Moderna che utilizza la tecnologia dell'mRna per ripristinare la funzione metabolica nelle persone affette da una patologia rara, l'acidemia propionica. ...