- Il primo paziente inizia la terapia genica contro l’anemia falciforme approvata dalla FDA
Una speranza per i pazienti affetti da anemia falciforme Mercoledì, Kendric Cromer, un ragazzo di 12 anni di un sobborgo di Washington, è diventato il primo paziente al mondo a iniziare una terapia genica commercialmente approvata per l’anemia ...
- Malattie rare - Pallara (Famiglie Sma) : “Estensione terapia genica per Sma 2 gioia indescrivibile”
(Adnkronos) – "Oggi abbiamo presentato l'estensione della terapia genica, che già precedentemente era stata una vera rivoluzione per i bambini affetti dalla forma più grave della patologia (Sma 1). Oggi avere una possibilità di terapia per i ...
- Malattie rare - Rondena (Novartis) : “Terapia genica blocca progressione Sma 1 e 2”
(Adnkronos) – "La Sma rappresenta una malattia genetica devastante per i pazienti che ne sono affetti e per chi li assiste, portando ad una compromissione della qualità della vita e anche ad un impatto sostanziale sulla sopravvivenza. Novartis è ...
Terapia genica innovativa guarisce bambina nata sorda: ora può ascoltare voci, suoni e musica - terapia genica innovativa guarisce bambina nata sorda: ora può ascoltare voci, suoni e musica - Opal Sandy, 18 mesi, può sentire per la prima volta le voci dei suoi genitori grazie a una rivoluzionaria terapia genica chiamata DB-OTO ...
I consigli della professoressa Silvia Priori, che dirige un laboratorio dedicato allo sviluppo di particolari terapie geniche - I consigli della professoressa Silvia Priori, che dirige un laboratorio dedicato allo sviluppo di particolari terapie geniche - La professoressa Priori dirige anche un laboratorio dedicato allo sviluppo di terapie geniche che possano contribuire a cure specifiche per correggere le conseguenze dei difetti genetici. La ...
Terapie oncologiche e infusionali: ottimizzare i percorsi anche in funzione anti attesa - Terapie oncologiche e infusionali: ottimizzare i percorsi anche in funzione anti attesa - Ma è una sfida che va affrontata anche e soprattutto per adeguare le nostre organizzazioni sanitarie pubbliche alle terapie geniche che stanno emergendo prepotentemente dalla ricerca. Nel breve ...