Un farmaco di ultima generazione, per la cura di una malattia rara, la amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina. Nei giorni scorsi, all’ospedale di Stato è avvenuta la prima somministrazione a un paziente sammarinese. L’amiloidosi da transtiretina causa l’accumulo di una proteina anomala che si deposita in vari organi del corpo determinandone un malfunzionamento che può portare a problemi seri di salute e, nei casi estremi, potenzialmente fatali. La diagnosi precoce e l’inizio tempestivo della terapia consentono di modificare il decorso della malattia rispetto al passato. Di recente è stato reso disponibile sul mercato un farmaco costoso che agisce silenziando il gene responsabile della mutazione che causa la malattia. Il Titano è tra i primi ospedali in tutta la penisola italiana, che hanno iniziato la sua somministrazione.