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Un importante passo avanti nella lotta contro una malattia rara che colpisce le ossa ha visto la luce grazie a una scoperta italiana: un farmaco sviluppato presso l'Università dell'Aquila è stato brevettato e ora attende il via libera per la sperimentazione clinica negli Stati Uniti.
Il lavoro di ricerca, guidato dalla coordinatrice Anna Maria Teti del dipartimento di Scienze cliniche applicate e biotecnologiche dell'ateneo aquilano, ha portato alla creazione di un farmaco basato su piccoli Rna, denominati siRNA, che regolano la formazione delle proteine essenziali per il tessuto osseo.
La malattia, conosciuta come "osteopetrosi", rende le ossa compatte come il marmo e fragilissime, portando a gravi complicazioni neurologiche ed ematologiche. Il farmaco sviluppato mira a correggere questo difetto genetico, permettendo alle cellule ossee di funzionare correttamente.
Dopo numerosi test, è stato individuato un siRNA efficace sia in coltura cellulare che negli animali. La sua sperimentazione clinica è ora in attesa dell'approvazione della Food and Drug Administration negli Stati Uniti, dove c'è una vasta popolazione di pazienti affetti da questa malattia.
Sebbene il percorso sia ancora lungo, i ricercatori sottolineano che questa tecnologia potrebbe essere estesa anche ad altre malattie genetiche simili, offrendo una nuova speranza per i pazienti affetti da queste patologie rare.