Nefropatia da IgA: per l’approvazione ufficiale di sparsentan bisognerà attendere la decisione della Commissione Europea, che dovrebbe arrivare entro la metà del 2024
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione del farmaco sparsentan per il trattamento di pazienti adulti affetti da nefropatia da IgA (IgAN) con elevata escrezione urinaria di proteine (proteinuria). Il parere positivo del CHMP verrà ora inviato alla Commissione Europea, a cui spetta la decisione finale sull’approvazione della molecola.
La nefropatia da IgA (IgAN), nota anche come malattia di Berger, è una rara patologia dovuta ad un accumulo renale di immunoglobulina A (IgA), una proteina che aiuta l’organismo a combattere le infezioni. I depositi di IgA provocano il danneggiamento dei normali meccanismi di filtraggio del rene, con conseguente ematuria e proteinuria (presenza di sangue e proteine nelle urine). Altri sintomi tipici della patologia sono dolore ai reni, edema (gonfiore) e ipertensione. L’IgAN rappresenta una delle principali cause di malattia renale allo stadio terminale.
Sparsentan è una molecola che agisce da duplice antagonista del recettore dell’endotelina di tipo A e del recettore dell’angiotensina II di tipo 1. Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati dello studio cardine di Fase III PROTECT, condotto per valutare la sicurezza e l’efficacia di sparsentan (400 mg) rispetto al farmaco irbesartan (300 mg) in 404 pazienti, di età pari o superiore a 18 anni, affetti da IgAN e con proteinuria persistente nonostante la terapia con ACE-inibitori o sartani. Nella sperimentazione, durante il periodo di trattamento in doppio cieco, una percentuale significativamente maggiore di pazienti a cui è stato somministrato sparsentan ha ottenuto una remissione completa o parziale della proteinuria rispetto a coloro che hanno ricevuto irbesartan.
Sparsentan è una molecola sviluppata da Travere Therapeutics che, nel 2021, ha concesso a CSL Vifor i diritti esclusivi di commercializzazione del farmaco in Europa, Australia e Nuova Zelanda.
“Il parere positivo del CHMP su sparsentan rappresenta un ulteriore passo avanti verso la disponibilità di questa nuova opzione terapeutica per i pazienti europei affetti da IgAN, una condizione rara che può causare una grave compromissione della funzionalità renale”, ha affermato Emmanuelle Lecomte Brisset, Senior Vice President and Head of Global Regulatory Affairs di CSL. “Attendiamo ora con impazienza la decisione definitiva della Commissione Europea”.
“Il trial PROTECT è l’unico studio clinico ad aver comparato un nuovo farmaco per l’IgAN con la massima dose autorizzata di irbesartan, attuale standard di cura per la patologia”, ha dichiarato Eric Dube, presidente e Chief Executive Officer di Travere Therapeutics. “La sperimentazione ha dimostrato che il trattamento con sparsentan è in grado di indurre una riduzione rapida e sostenuta della proteinuria e ha il potenziale di preservare la funzione renale e di ritardare significativamente l’insorgenza dell’insufficienza renale rispetto a irbesartan, suggerendo benefici a lungo termine per i pazienti affetti da questa patologia”.