Nach Erreichen der Umsatzschwelle
Orphan Drugs – Neubewertung von Tebentafusp, Patisiran und Cannabidiol
Berlin - 21.05.2024, 16:30 Uhr
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat Neubewertungen des Zusatznutzens für drei Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) vorgelegt. Für den Wirkstoff Tebentafusp konnte ein Zusatznutzen bei der Behandlung des Aderhaut-Melanoms bestätigt werden. Bei Patisiran und Cannabidiol hingegen konnte der G-BA keinen zusätzlichen Nutzen gegenüber den Vergleichstherapien feststellen.
In einer Pressemitteilung vom vergangenen Donnerstag informierte der G-BA über die Neubewertungen des Zusatznutzens dreier Orphan Drugs. Er bestätigte für den Wirkstoff Tebentafusp einen „beträchtlichen“ Zusatznutzen bei der Behandlung von HLA (humanes Leukozyten-Antigen)-A*02:01-positiven Erwachsenen mit einem inoperablen oder metastasierten uvealen Melanom (Aderhaut-Melanom).
Hingegen musste der G-BA bei dem Arzneimittel Patisiran einen geringeren Nutzen gegenüber einer neueren Vergleichstherapie mit dem Wirkstoff Vutrisiran bei der Behandlung von Erwachsenen mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 feststellen – 2018 war die Behandlung mit Patisiran für dieses Krankheitsbild zugelassen worden. Aufgrund geringerer Nebenwirkungen der Vergleichstherapie mit dem seit 2022 verfügbaren Vutrisiran konnte der G-BA den Zusatznutzen von Patisiran nicht bestätigen. (Auf „-siran“ enden übrigens Namen von Wirkstoffen, deren Wirkprinzip auf RNA-Interferenz (RNAi) beruht.)
Mehr zum Thema
CHMP votet für Cannabidiol
CBD-Präparat Epidyolex auch in Europa zur Zulassung empfohlen
Auch für das Cannabisextrakt Cannabidiol (CBD) entschied der G-BA erneut über das Ausmaß eines möglichen Zusatznutzens bei der Behandlung von Krampfanfällen bei Kindern ab zwei Jahren mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) oder dem Dravet-Syndrom (DS). Aufgrund ungenügender Datengrundlagen stuft der G-BA den Zusatznutzen gegenüber der Vergleichstherapie nun als „nicht belegt“ ein. 2020 hatte der G-BA noch einen „beträchtlichen“ Zusatznutzen für Cannabidiol festgestellt.
Alle drei Arzneimittel hatten die mit der Gesetzlichen Krankenversicherung vereinbarte Umsatzgrenze von 30 Millionen Euro überschritten. Ab dieser Schwelle wird eine Neubewertung des Zusatznutzens durch den G-BA erforderlich, zuvor gilt der Zusatznutzen bei Orphan Drugs bereits auf Grundlage der Zulassung als belegt. Der G-BA bewertet zunächst also nur das Ausmaß des Zusatznutzens.