أعلنت الهيئة الوطنية للرعاية الصحية في بريطانيا، الخميس، أن طفلة ولدت مصابة بصمم وراثي عميق، يمكنها الآن السمع دون مساعدة بعد خضوعها لتجربة علاج جيني “رائدة”، حسبما ذكرت صحيفة “واشنطن بوست” الأميركية.
ونقلت الصحيفة عن مستشفى أدينبروك في كامبريدج، أن أوبال ساندي، البالغة من العمر 18 شهرا، هي “أول مريضة بريطانية” تتم علاجها في تجربة عالمية للعلاج الجيني، وأظهرت نتائج “مذهلة”.
وقال المستشفى إن أوبال هي “أول مريض بريطاني في العالم وأصغر طفل يتلقى هذا النوع من العلاج”، مشيرا إلى أن “الطفلة الآن تستطيع الاستجابة لأصوات والديها ويمكنها التحدث ببعض الكلمات”.
ويمثل العلاج الجيني تقنية واعدة لعلاج العديد من الأمراض أو الوقاية منها، وفق الموقع الإلكتروني لمستشفى بوسطن للأطفال في الولايات المتحدة، حيث تعمل هذه التقنية على استعادة الوظيفة الطبيعية للبروتينات في الجسم، وذلك عن طريق معالجة التحورات الجينية (التغييرات الدائمة في تسلسل الحمض النووي) التي تسبب فقدان أو تلف بروتين معين.
وحسب الصحيفة، بدأت التجربة التي كانت أوبال جزءا منها في مايو من العام الماضي، برعاية شركة التكنولوجيا الحيوية الأميركية “ريجينيرون”، التي قالت إنها تواصل تسجيل المرضى في الدراسة بالولايات المتحدة وبريطانيا وإسبانيا.
وتُعد النتائج مثالا آخر على إمكانات العلاجات الجينية، التي تستخدم إدخال المادة الوراثية لعلاج الأمراض، وفق “واشنطن بوست”.
وقال المستشفى إن أوبال، مثل أختها الكبرى، ولدت صماء بسبب حالة وراثية نادرة تعرف باسم الاعتلال العصبي السمعي، والتي تنتج عن “اضطراب النبضات العصبية التي تنتقل من الأذن الداخلية إلى الدماغ”.
وقال كبير الباحثين في التجربة، جراح الأذن في مؤسسة مستشفيات جامعة كامبريدج، مانوهار بانس، إن النتائج كانت “مذهلة وأفضل مما كنت أتوقع”.
وأضاف: “نأمل بأن تكون هذه بداية حقبة جديدة من العلاجات الجينية للأذن الداخلية، والعديد من أنواع فقدان السمع”.
ويمكن أن يكون الاعتلال العصبي السمعي ناتجا عن تباين في الجين المعروف باسم جين ” OTOF”، والذي ينتج البروتين اللازم للسماح للخلايا الشعرية الداخلية في الأذن بالتواصل مع العصب السمعي، وفقا للصحيفة.
وقال مستشفى كامبريدج إن هذا النوع من فقدان السمع لا يتم اكتشافه عادة حتى يبلغ الأطفال حوالي عامين أو ثلاثة أعوام من العمر، وهو الوقت الذي يحتمل فيه ملاحظة تأخر في الكلام.
وتضمن العلاج، حسب “واشنطن بوست”، إعطاء الطفلة حقنة في قوقعة الأذن اليمنى أثناء الجراحة، تحتوي على فيروس معدل يُعرف باسم ” AAV1″، والذي يعمل بمثابة نسخة من جين” OTOF”، إلى جانب زراعة قوقعة صناعية في ذات الوقت بأذنها اليسرى.
ومن المقرر أن يتم عرض نتائج التجربة الناجحة مبدئيا، إلى جانب البيانات العلمية الأخرى من التجربة، في الاجتماع السنوي للجمعية الأميركية للعلاج الجيني والخلايا في بالتيمور بولاية ميريلاند هذا الأسبوع.