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港大醫學院最近研發全球首個幹細胞新模型,並應用於個人化治療罕見免疫缺陷病。(來源:大公報) |
中評社香港4月18日電/據大公報報導,港大醫學院昨日公布,研究團隊最近研發全球首個幹細胞新模型,並應用於個人化治療罕見免疫缺陷病。研究團隊利用罕見病患者血液細胞,將其改造成特定幹細胞,建立個人化疾病模型以測試不同療法,一名29歲罕見病患者經一年治療,已可重投工作,惟患者難以承擔高昂藥費,呼籲社會關注罕見病。有關研究成果已在《過敏及臨床免疫學期刊》發表。
失視力中風 患者重投工作
原發性免疫缺陷病又稱"先天性免疫異常",會損害免疫系統,使患者極易受感染,對自身免疫疾病甚至癌症均缺乏抵禦能力,至今已知約有500種疾病。不僅如此,由於免疫缺陷疾病的罕見性,許多病患的病情常被低估,且未能得到充分治療,加上患者通常缺乏特定的治療選擇和完善的病情管理,為患者和家屬帶來巨大負擔。
港大醫學院夥同幹細胞轉化研究中心和劍橋大學,共同開發一個新型幹細胞平台,以幫助原發性免疫缺陷病患者。研究團隊從患者身上提取血液樣本,將血液細胞改造為擴展潛能幹細胞(EPSCs),以建立個人化疾病模型,用於測試不同療法,以確定最有效和最安全的治療方案,以免為患者帶來不必要的風險。
現年29歲的江先生患有"STAT1功能增益症"(STAT1-GoF),天生免疫系統中帶有一種遺傳缺陷。江先生曾三歲時發病,直到十多歲才確診,身體多個器官受損,視力一度失去九成,甚至中風。江先生至今服藥約一年,認為藥效良好且暫無副作用,如今可重新上班,日常生活基本不受影響。但江先生亦表示,現時每月需要約1萬元藥費,認為難以負擔,呼籲未來對罕見病的關注和資源會增加。
研究團隊亦表示,正為另外3、4名不同免疫缺陷病的患者制定治療方案,模型研發初期需時一兩年才可以制定治療方案,希望將來能加快至數個月完成。 |