針對B型血友病 美國食藥局批准輝瑞基因療法
(中央社華盛頓26日綜合外電報導)美國製藥大廠輝瑞(Pfizer)今天宣布,其針對B型血友病的基因療法Beqvez獲得美國食品暨藥物管理局(FDA)批准。血友病是一種罕見的遺傳性凝血功能障礙。
法新社報導,B型血友病現行標準療法相當繁瑣,病患每週必須定期輸注促進血液凝結的蛋白質「第9凝血因子」(FIX)數次。
相形之下,基因療法Beqvez只需單次靜脈輸注;有45人參與的臨床試驗顯示,對於罹患中重度B型血友病的成人,Beqvez能更有效預防出血。
美國賓州大學血友病及血栓形成綜合計畫主任庫柯爾(Adam Cuker)在輝瑞聲明中表示,對於適合接受Beqvez療法的病患,這種一次性療法可望是一項創舉,能減輕患者的長期醫療及治療負擔。
Beqvez療法的作用原理是透過病毒感染身體。經過改造的無害病毒能將「第9凝血因子」基因傳遞給肝細胞,並指示肝細胞製造病患缺乏的促進凝血的蛋白質。
Beqvez療法通常沒有出現嚴重不良反應,不過常見副作用是肝酵素升高。這是肝臟發炎的跡象,但不會伴隨外部症狀。儘管如此,仍建議患者接受治療後一年內避免飲酒,避免肝臟受損。
Beqvez療法定價高達350萬美元(約新台幣1億元)。不過一名輝瑞發言人指出,有保險者有望以較低費用接受治療。此外,現行療法每年費用「可能超過60萬美元,甚至高達110萬美元」,相較之下Beqvez療法只需一次性注射。
輝瑞基因療法是針對B型血友病,這是第二常見的血友病類型,多好發於男性。根據世界血友病聯盟(World Federation of Hemophilia),全球有超過3萬8000人罹患B型血友病。(譯者:洪培英/核稿:劉淑琴)1130427
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