让罕见病患者更有"医靠"(暖闻热评)
申少铁
【关键词】罕见病用药进医保
【事件】今年2月29日是第十七个国际罕见病日。前不久,最新版国家医保药品目录调整,新增15个目录外罕见病用药,覆盖16个罕见病病种,一些长期未得到有效解决的罕见病,如戈谢氏病、重症肌无力等均在其列,患者治疗费用大幅下降。截至目前,超过80种罕见病用药已纳入国家医保药品目录。这将为我国2000多万名罕见病患者带来更多福音。
【点评】
罕见病是指患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病。目前,全球已知的罕见病有7000多种,如戈谢氏病、渐冻症、白化病等,其中约80%罕见病为基因突变导致的遗传性疾病。由于发病率低、种类繁多、病理复杂,罕见病用药研发成本高,加之单个病种人数少,许多罕见病的治疗用药价格高昂,患者用药负担重。比如,治疗重症肌无力的艾加莫德每瓶的价格超过1万元,患者自费一个疗程就要花费8万余元。高药价成为罕见病患者难以逾越的一道坎。
罕见病用药进入国家医保目录,大大降低了患者用药负担。在进入医保目录前,国家组织开展对这些罕见病用药价格的集中谈判,可以有效降低药品价格。虽然各地医保报销比例不一样,但患者均能享受到较高比例的报销,只需自付一小部分的费用,支出大幅下降。以广东广州市的患者为例,艾加莫德纳入医保后,每瓶售价降至5600余元,医保再报销70%—86%,患者每个疗程治疗费用降低至1万多元。事实证明,罕见病用药进入国家医保目录,为患者和家庭送去了生活的希望,也见证着我国医改的成效、民生福祉的提升。
也要看到,罕见病用药价格昂贵,全部纳入医保目录,我国的医保基金还无法承受,必须采取多种方式降低罕见病药价。一方面,要降低罕见病用药研发生产成本,针对已经过了专利保护期的罕见病用药,要鼓励企业生产价格低的仿制药。另一方面,我国罕见病用药市场不小,药企可以实现多销获利,国家组织谈判具有一定的议价空间。相信未来会有更多的罕见病用药进入医保目录,可及性、可负担性不断提高。
降低罕见病用药负担,仅靠医保的力量显然是不够的,建立多层次罕见病用药保障体系很有必要。今年全国两会上,有代表建议,通过政府筹资、公益基金、商业健康险等模式推动建立罕见病专项基金,以支付特殊罕见病用药费用。在中山大学附属第一医院,对于没有列入医院常备药品的罕见病用药,一旦患者有需求,可以由临床医生提出申请,医院通过"绿色通道"临时采购途径,让患者能用上药并享受医保报销。在许多城市,"惠民保"均纳入一定数量的罕见病特药,特药清单"一年一调整"。因地制宜,根据承担能力丰富举措,提供更多保障,可以最大限度满足患者的用药需求。
罕见病患者的健康关系千万家庭,让罕见病患者得到更好用药保障是建设健康中国的题中应有之义。随着更多人关心关爱罕见病患者,更多罕见病用药纳入医保目录,更多社会力量参与支持,罕见病患者用药负担定会进一步降低,他们的健康将更有"医靠"。
《 人民日报 》( 2024年04月01日 05 版)