港大研新模型 為患者帶來希望 改造血細胞 尋罕見病治療方案
【本報訊】罕見病患病人數及病例少,被俗稱為「孤兒病」,患者往往要面對延誤診斷、藥費昂貴等重重困難。有大學研發全球首個幹細胞新模型,抽取罕見免疫缺陷病人的血液細胞,並改造成特定幹細胞,用於測試不同療法,制訂個人化療程,並已成功為一名相關病人尋得治療藥物。相關研究成果已於《過敏及臨床免疫學期刊》(Journal of Allergy and Clinical Immunology)發表。
原發性免疫缺陷病又稱「先天性免疫異常」,會損害免疫系統,使患者極易受感染,對自身免疫疾病甚至癌症均缺乏抵禦能力,至今已知約有500種疾病。港大醫學院夥同幹細胞轉化研究中心和劍橋大學,共同開創新型幹細胞平台,團隊從原發性免疫缺陷病人身上提取血液樣本,將血液細胞重新改造為擴展潛能幹細胞(EPSCs),代替病人測試不同療法,以確定最有效和最安全的治療方案。
病人自身細胞測試更安全
今年29歲的江先生患有「STAT1功能增益症」(STAT1-GoF),天生免疫系統中帶有一種遺傳缺陷,容易受致命感染,或患有自身免疫疾病、動脈瘤和癌症,他憶述自小已容易生病,甚至曾經中風。研究團隊運用幹細胞新模型進行測試,成功鑑定原本用於治療風濕病的藥物,對江先生有療效,他至今服藥約一年,暫無副作用,但難負擔現時每月約一萬元的藥費,希望未來資源會增加。研究團隊表示,全港僅約5至6人患「STAT1功能增益症」,患者因經常生病要服藥,故採集樣本有困難,測試結果亦易受干擾,因此難以確診。
團隊指,罕見病的相關研究及治療方式較少,患者往往被低估病情、延誤診斷,亦未能治療;即使是患上同樣的罕見病,病人對藥物的反應未必一樣。透過此幹細胞新模型,利用病人自身細胞代替其進行測試,可在安全的情況下制訂有效的個人化治療方案,為這類疾病的患者帶來新希望。團隊又指,正為另外3、4名不同免疫缺陷病的患者制訂治療方案,模型研發初期需時一兩年才可制訂方案。
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