Доминирование компании AstraZeneca в области редкого заболевания крови — пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) — оказалось под угрозой из-за недавнего одобрения в США первого перорального препарата для лечения этого заболевания, — Fabhalta (иптакопан) от Novartis. Тем не менее, на днях FDA одобрило лекарство Voydeya (даникопан) от AstraZeneca, которое предназначено для той же когорты пациентов.
Это средство может быть назначено людям с нередко сопутствующим ПНГ внесосудистым гемолизом — состоянием, при котором происходит разрушение эритроцитов вне кровеносных сосудов. Voydeya работает как дополнение к двум стандартным для лечения ПНГ препаратам — Soliris от AstraZeneca, который находится на рынке уже 17 лет, и Ultomiris, который был одобрен в 2018 году (тоже от AstraZeneca). Продажи первого достигли $3,2 млрд в 2023 году, а второго — $3 млрд.
По данным AstraZeneca, у 10-20% людей, принимающих Soliris и Ultomiris, развивается состояние, характеризующееся усилением симптомов анемии, которое может потребовать переливания крови. «Одобрение препарата Voydeya предлагает этой небольшой группе пациентов с ПНГ дополнительную терапию, направленную на решение данной проблемы, при сохранении контроля над заболеванием с помощью Ultomiris или Soliris», — сказал Барт Скотт, доктор медицинских наук, профессор Онкологического центра Фреда Хатчинсона, в своем релизе.
AstraZeneca получила Voydeya в результате приобретения в 2021 году компании Alexion за $39 млрд. Двумя годами ранее Alexion приобрела препарат в ходе сделки по покупке за $930 млн другой компании — Achillion. В феврале европейский регулятор рекомендовал Voydeya к одобрению. Параллельно AstraZeneca исследует даникопан в качестве средства для лечения географической атрофии.