Ученые из Weill Cornell Medicine разработали инновационную модель человеческих нейронов, успешно имитирующую распространение агрегатов тау-белка в мозге, что способствует когнитивному ухудшению при Альцгеймере. Это открытие привело к выявлению новых потенциальных целей для лекарственного воздействия, которые могут блокировать распространение тау-белка.
Исследование, опубликованное в журнале Cell, является значительным прорывом в изучении болезни Альцгеймера. Ученые использовали технологию CRISPR для модификации геномов человеческих стволовых клеток, приводя их к выражению форм тау-белка, связанных с патологическим старением. Это позволило смоделировать распространение тау-белка в нейронах за несколько недель, что обычно занимает десятилетия в человеческом мозге.
В ходе исследования было выявлено более 500 генов, влияющих на уровень тау-белка. В том числе был обнаружен каскад UFMylation, связанный с распространением тау-белка и ранее неизвестный для науки. Ингибирование этого процесса приводило к блокировке распространения тау-белка в нейронах.
Ученые надеются, что их открытия приведут к разработке новых лекарственных препаратов, способных противостоять болезни Альцгеймера, открывая перспективы для успешного лечения этого тяжелого заболевания.