Лишь менее половины препаратов от рака, получивших ускоренное одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), в итоге показали клиническую эффективность через пять лет, говорится в исследовании, опубликованном в JAMA.
Авторы исследования, опубликованного в журнале американской медицины (JAMA), утверждают, что не больше половины препаратов от рака, получивших ускоренное одобрение FDA, оказались эффективными.
Ускоренное разрешение (accelerated approval) получения регистрации FDA, позволяющее производителям лекарств выпускать препараты на рынок на основании предварительных данных до завершения полного цикла испытаний, существует с 2012 года. Процедура разработана в отношении препаратов для лечения серьезных заболеваний и для применения в тех областях, где существуют неудовлетворенные медицинские потребности, очень часто по этой процедуре проходят препараты от рака.
В исследовании, результаты которого были представлены на ежегодном собрании Американской ассоциации исследований рака, были рассмотрены 129 препаратов, получивших ускоренное разрешение на лекарства от рака в период с 2013 по 2023 год.
46 из этих ускоренных разрешений были выданы с 2013 по 2017 год, то есть у производителей этих препаратов было как минимум пять лет на проведение подтверждающих испытаний. Исследователи обнаружили, что из этих лекарств две трети получили в итоге регулярное одобрение, 10 препаратов были отозваны с рынка, но только 43% продемонстрировали, что они повышают общую выживаемость или улучшают качество жизни.
30 из 48 препаратов (63%) получили со временем другие назначения, например, более раннюю линию терапии.
Исследователи также обнаружили, что лекарства, получившие ускоренное одобрение, уходят с рынка быстрее: за 3,6 года в период с 2013 по 2023 год.
«Мы считаем, что решения о выводе препаратов на рынок должны быть своевременными, но, что более важно, подкрепленными высококачественными клиническими результатами и что именно это имеет решающее значение для правильного функционирования ускоренного пути одобрения», ‒ говорят авторы исследования. Они надеются, что полученные ими результаты побудят врачей обсуждать с пациентами неопределенность, связанную с препаратами от рака, получившими одобрение в ускоренном порядке. Также исследователи надеются, что их выводы будут способствовать более пристальному вниманию со стороны регулирующих органов.
Ранее к схожим результатам, но в Европе, пришли ученые Утрехтского университета (Нидерланды), которые рассмотрели эффективность препаратов от рака, одобренных Европейским агентством лекарственных средств (EMA) в период с 1995 по 2020 год. В исследовании ретроспективно оценивался 131 онкологический препарат, дополнительная польза должна была быть подтверждена как минимум одной организацией. Выяснилось, что в 40% случаев дополнительных преимуществ нового препарата или не было, или они не поддавались количественной оценке.