Malattie rare, Pane (Cattolica): "Terapia genica per Sma 1 e 2 rivoluzione copernicana" (Di martedì 23 aprile 2024)
Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - "Ogni anno in Italia nascono tra i 20 e i 30 bambini con Sma, atrofia muscolare spinale. Il 65% ha la forma più grave, la forma 1. Sono bambini che, prima dell'avvento delle terapie geniche, morivano entro l'anno di età. Il resto sono bambini con la forma 2 e 3, quindi con la capacità di stare seduti in maniera autonoma, ma non di camminare in maniera autonoma". Il nuovo trattamento "è una vera e propria
rivoluzione copernicana", una sorta di "Sma 3.0, perché ci permette di trattare bambini che", senza questa
Terapia, "non avrebbero camminato. Se riesco a trattarli molto precocemente, quando ancora i segni della malattia non sono arrivati, quindi con lo screening neonatale, permetto loro una vita normale". Così Marika
Pane, direttore clinico del Centro Nemo pediatrico di Roma e ...
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