(Adnkronos) – "La Sma rappresenta una malattia genetica devastante per i pazienti che ne sono affetti e per chi li assiste, portando ad una compromissione della qualità della vita e anche ad un impatto sostanziale sulla sopravvivenza. Novartis è partita da questo bisogno medico importante e insoddisfatto per ricercare e sviluppare una risposta per le […] (periodicodaily)
(Adnkronos) – "Ogni anno in Italia nascono tra i 20 e i 30 bambini con Sma, atrofia muscolare spinale. Il 65% ha la forma più grave, la forma 1. Sono bambini che, prima dell'avvento delle terapie geniche, morivano entro l'anno di età. Il resto sono bambini con la forma 2 e 3, quindi con la […] (periodicodaily)
Pubblicato il 23 Aprile, 2024 (Adnkronos) – "Ogni anno in Italia nascono tra i 20 e i 30 bambini con Sma, atrofia muscolare spinale. Il 65% ha la forma più grave, la forma 1. Sono bambini che, prima dell'avvento delle terapie geniche, morivano entro l'anno di età. Il resto sono bambini con la forma 2 e 3, quindi con la capacità di stare seduti in maniera autonoma, ma non di camminare in maniera autonoma". Il nuovo trattamento "è una vera e ... (dayitalianews)
Malattie rare, Rondena (Novartis): "Terapia genica blocca progressione Sma 1 e 2" - 'Noi al fianco di Istituzioni, Regioni, società scientifiche e associazioni per consentire ai pazienti eleggibili al trattamento di accedervi in maniera tempestiva' ...adnkronos
Malattie rare, Pane (Cattolica): "Terapia genica per Sma 1 e 2 rivoluzione copernicana" - Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - 'Ogni anno in Italia nascono tra i 20 e i 30 bambini con Sma, atrofia muscolare spinale. Il 65% ha la forma ...notizie.tiscali