Nel caso di Amylyx, la decisione arriva dopo che un ampio studio clinico ha rilevato che non è migliore di un placebo nel rallentare la malattia fatale che distrugge i motoneuroni
Raramente le case farmaceutiche ritirano volontariamente i loro prodotti. Nel caso di Amylyx, la decisione arriva poche settimane dopo che un ampio studio clinico, che avrebbe dovuto confermare i benefici del suo farmaco, ha invece rilevato che non è migliore di un placebo nel rallentare la malattia fatale che distrugge i motoneuroni.
Il farmaco, venduto come Relyvrio negli Stati Uniti e Albrioza in Canada, non sarà più disponibile per i nuovi pazienti. Coloro che lo stanno assumendo e desiderano continuare a farlo potranno partecipare a un programma gratuito. Inoltre, è ancora in corso una fase dell'ampio studio che consente ai partecipanti di continuare ad assumere Relyvrio.
Relyvrio è l'unico prodotto approvato di Amylyx. L'azienda biotecnologica con sede nel Massachusetts si sta ora ristrutturando attraverso un piano di riduzione dei costi che prevede il licenziamento di circa il 70% della sua forza lavoro. Si tratta probabilmente di una delle più grandi serie di licenziamenti effettuati da una biotecnologia quest'anno, visto che secondo quanto riportato in un documento normativo al 31 dicembre Amylyx aveva 384 dipendenti a tempo pieno.
Amylyx ha dichiarato che concentrerà le proprie risorse su diversi altri programmi farmacologici. L'azienda sta valutando Relyvrio come potenziale trattamento per altri due disturbi non comuni e ha un altro farmaco per la SLA, o sclerosi laterale amiotrofica, che non è ancora entrato nella sperimentazione umana.
Amylyx ha chiuso il 2023 con 371 milioni di dollari di liquidità, equivalenti e investimenti a breve termine. L'azienda prevede che queste riserve di liquidità le consentiranno di essere operativa fino al 2026.
"La decisione di ritirare Relyvrio/Albrioza dal mercato e di fornire la terapia gratuitamente a coloro che desiderano continuare è stata presa sulla base dei risultati dello studio Phoenix, dell'impegno con le autorità regolatorie e delle discussioni con la comunità della SLA", hanno dichiarato in un comunicato i co-CEO di Amylyx Joshua Cohen e Justin Klee.
Il ritiro segna una brusca fine del percorso estremamente insolito di Relyvrio nella SLA.
Ideato da Cohen e Klee quando erano studenti universitari alla Brown University, il farmaco ha offerto un raro barlume di speranza a molti pazienti e assistenti affetti da SLA. I risultati di uno studio clinico condotto su circa 140 persone e pubblicato sul New England Journal of Medicine hanno dimostrato che i pazienti a cui è stato somministrato Relyvrio rispetto a un placebo sembravano avere un declino un po' più lento e vivevano in media cinque mesi in più.
La sperimentazione ha rappresentato una rara vittoria in un'area notoriamente difficile dello sviluppo dei farmaci. Tuttavia, la Food and Drug Administration non era del tutto convinta che i risultati fossero abbastanza convincenti da concedere l'approvazione. La Fda ha convocato due volte esperti esterni per valutare i pro e i contro di Relyvrio. Durante la seconda di queste riunioni, un alto funzionario dell'agenzia ha chiesto alla Amylyx di impegnarsi a ritirare il farmaco dal mercato se non avesse avuto successo nei test di conferma.
Amylyx si è impegnata a farlo e, nell'autunno del 2022, si è assicurata l'approvazione negli Stati Uniti e in Canada.
Da allora, il farmaco è stato accolto da una forte domanda. Alla fine dello scorso settembre, quasi 4.000 dei circa 30.000 pazienti affetti da SLA negli Stati Uniti erano in terapia con Relyvrio.
Anche i ricavi netti del farmaco, pari a 381 milioni di dollari lo scorso anno, hanno superato le aspettative di Wall Street. Prima dell'inizio di marzo, quando il trial di conferma è fallito, Amylyx aveva un prezzo delle azioni di poco inferiore a 19 dollari e un valore di mercato di quasi 1,3 miliardi di dollari. Giovedì mattina le azioni erano quotate a 2,80 dollari, per un valore di mercato di circa 190 milioni di dollari.