(Adnkronos) – I piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) e le loro famiglie possono contare su ulteriori prospettive di trattamento grazie all'approvazione da parte dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) dell'estensione dell'impiego di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*), prima terapia genica per la Sma, anche ai bambini con Sma 2 fino a 13,5 kg e ai pre-sintomatici […] (periodicodaily)
Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - I piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) e le loro famiglie possono contare su ulteriori prospettive di trattamento grazie all'approvazione da parte dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) dell'estensione dell'impiego di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*), prima terapia genica per la Sma, anche ai bambini con Sma 2 fino a 13,5 kg e ai pre-sintomatici con tre copie del gene Smn2. Il ... (liberoquotidiano)
ROMA – "Le donne sono storicamente caregiver, hanno inventato l'assistenza sul piano sociale, familiare e anche della ricerca. Bisogna dare valore al lavoro di cura delle donne caregiver e riconoscerlo sia sul piano sociale sia su quello dello sviluppo di competenze. Dare valore vuol dire 'valorizzare' queste competenze sia attraverso un loro riconoscimento sia trasferendole in ambito lavorativo e della progressione di carriera". Lo ha detto la ... (lopinionista)
Malattie rare, per la Sma nuove prospettive di cura con l'ok Aifa ad ampliamento della terapia genica - Già approvata in bimbi con atrofia muscolare spinale di tipo 1 è ora disponibile anche per il tipo 2 I piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) e le loro famiglie possono contare su ulteri ...adnkronos
Malattie metaboliche ereditarie, oltre 150 esperti alle Giornate Simmesn a Bologna - BOLOGNA – 'Rivedere le Malattie metaboliche ereditarie che sottoponiamo a screening neonatale, proponendo una revisione del pannello di riferimento in rapporto all'esperienza che abbiamo maturato da 8 ...dire
Malattie rare, in Sardegna manca ancora lo screening neonatale - I dati sono del registro regionale mostrano una prevalenza di donne, in linea con il resto d'Italia, e oltre 2.500 bambini e minorenni ...cagliaripad