Nocion Therapeutics, una società biofarmaceutica Usa, supporterà le fasi avanzate per lo sviluppo clinico di un farmaco, taplucanium, per il trattamento della tosse cronica
Con un comunicato stampa rivolto agli investitori, Nocion Therapeutics, una società biofarmaceutica Usa con sede a Watertown, Massachusetts (Usa), ha annunciato che supporterà con un finanziamento di 62 milioni di dollari (raccolti da fondi di investimento) le fasi avanzate per lo sviluppo clinico di un farmaco, taplucanium, per il trattamento della tosse cronica.
La mission di Nocion Therapeutics è quella di sviluppare i primi farmaci della nuova classe dei bloccanti dei canali del sodio a carica permanente (CSCB) a piccole molecole, chiamati nocions che, come suggerisce il nome, hanno come bersaglio i "nocicettori", neuroni sensoriali che rispondono all'ambiente. L'attivazione di questi neuroni può provocare dolore, prurito o tosse. I farmaci di Nocion sono progettati per silenziarli, una strategia che ritiene possa aiutare a trattare una serie di patologie.
Il farmaco principale dell'azienda è taplucanium, una terapia sperimentale inalatoria, attualmente testato in pazienti affetti da tosse cronica, un tipo di tosse che dura da più di 8 settimane.
Uno studio di Fase 1 si è concluso nel 2022 e Nocion utilizzerà gli ultimi fondi per avviare uno studio di Fase 2b sulla tosse cronica refrattaria, una tosse persistente che non ha una causa chiara e non può essere alleviata dal trattamento della patologia di base. L'azienda ha inoltre dichiarato che inizierà i preparativi per uno studio di fase avanzata.
Un meccanismo d'azione innovativo rispetto a quelli dei nuovi farmaci anti-tosse allo studio delle aziende competitor
Nel puntare sulla tosse cronica refrattaria, Nocion sta gareggiando con i farmaci di proprietà di grandi case farmaceutiche.
Merck & Co. ha sviluppato un farmaco noto come gefapixant che ha avuto successo nei test preclinici e nelle prime fasi cliniche, ma che è stato anche respinto due volte dalla Food and Drug Administration a causa di dubbi sulla sua efficacia.
GSK, invece, ha acquisito i diritti di sviluppo di un farmaco con un meccanismo d'azione simile a quello di gefapixant quando ha comprato Bellus Health per 2 miliardi di dollari l'anno scorso. I risultati di uno studio di fase 3 sul farmaco di GSK sono attesi per il 2025.
Entrambe le terapie funzionano in modo diverso dal taplucanium, in quanto mirano ad un recettore chiamato P2X3. Mentre gli antagonisti P2X3 hanno come bersaglio uno specifico Large Pore Channel (LPC), taplucanium accede al nocicettore attraverso qualsiasi LPC aperto e inibisce i canali del sodio responsabili dell'avvio della risposta patologica alla tosse. Questo ampio meccanismo ha dimostrato significativi effetti antitussivi in modelli preclinici di tosse.
In combinazione con i buoni dati preliminari di sicurezza ed efficacia ottenuti nelle prime fasi del programma di sviluppo clinico del farmaco, taplicanium sembra avere le carte in regola per poter essere impiegato anche per il trattamento di forme di tosse diverse dalla tosse cronica.
Che l'azienda e gli investitori credano a taplucanium, lo si evince dalle dichiarazioni entusiastiche di Pini Orbach, responsabile del settore farmaceutico di Arkin Bio Capital, che ha dichiarato: "C'è una reale necessità di nuovi trattamenti oltre agli antagonisti P2X3 e crediamo che il taplucanium di Nocion per via inalatoria abbia tutti i requisiti per diventare una nuova modalità di trattamento per i pazienti affetti da tosse cronica refrattaria".