CAR-T, terapia salvavita: si aggiungono oggi nuove indicazioni in clinica con grandi aspettative di guarigione per un ventaglio di malati oncoematologici più ampio e con prospettive anche nei tumori solidi. Ciò mentre scadono i tre anni che definiscono l'innovatività (e la copertura dal relativo fondo nazionale) e si aggiungono nuove indicazioni, in fasi più precoci di malattia (ad esempio nel mieloma e nel trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e linfoma a cellule B ad alto grado refrattario), in cui le Car-t migliorano notevolmente la prognosi.
Al contempo si pone il problema della sostenibilità dei costi e della riarticolazione dei centri autorizzati. In Italia sono 45, ma ognuno con soluzioni organizzative diverse: hub e spoke in Lombardia, mono hub in Emilia Romagna, in rete in Toscana, nessun centro in Sardegna, mentre emerge il modello di governance del Friuli Venezia Giulia che ha individuato un fondo ad hoc da 2,5 milioni di euro annui per garantire il fabbisogno e un accesso rapido e certo ai pazienti arruolabili.
Obiettivo: accendere i fari sulle realtà dei vari territori e individuare le necessità e urgenze delle cure Car-t. In definitiva proporre modelli più appropriati e sostenibili di questa innovazione salvavita e accendere i fari sulle migliori esperienze sviluppate nelle Regioni.
Francesca Futura Bernardi dirigente del settore farmaceutico della Regione Campania - in un tavolo proposto dall'Osservatorio innovazione di Motore Sanità tra clinici, esperti di sanità pubblica, figure istituzionali impegnate nell'attività legislativa, che ha chiuso la Road map tra le Regioni inaugurata un anno fa e snodatasi attraverso eventi e approfondimenti, in presenza e in remoto, lungo lo Stivale, in un webinar svolto nei giorni scorsi con il contributo non condizionante di Gilead / Kite – ha ricordato come sia in fase di completamento la rete ematologica regionale in cui ai due iniziali centri Car-t (policlinico e Santobono per la pediatria) se ne siano aggiunti altri due per adulti (al Moscati di Avellino e al Cardarelli di Napoli, quest'ultimo in via di certificazione).
Tutti nodi da cui emerge un modello vincente attuato in Friuli Venezia Giulia che ha istituito un fondo dedicato alle procedure Car-T, che consente un approccio in cui la procedura non sia l'ultima spiaggia ma garantita al paziente quando ve ne è bisogno. Una realtà toccata con mano da Joseph Polimeniex commissario in Camoania e da alcuni anni direttore generale ARCS Friuli-Venezia Giulia: "C'è ancora da migliorare magari nell'analisi del fabbisogno– ha detto – ma abbiamo stanziato 2,5 milioni annui per le Car-t, fondi sovra aziendali, regionali.
Gaspare Guglielmi, dirigente presso il centro del Cardarelli di Napoli, ricorda uno studio della Tor vergata e Cattolica in cui emerge che le terapie innovative, comprese le Cart, «siano sottoutilizzate in Italia rispetto ai pazienti che ne potrebbero fare uso sia per i costi (se volessimo trattare tutti servirebbero 4 mld), sia per le carenze strutturali, organizzative e di personale delle reti». Guglielmi ha fatto poi riferimento al modello Hcv, in cui anni fa dove a fronte di un numero di pazienti eleggibili molto elevato e di risorse limitate si è riusciti comunque a trattare tutti.
La terapia
Gianni Amunni coordinatore scientifico Ispro ha sottolineato come il tema delle terapia salvavita innovative Car-t debba essere all'ordine del giorno della politica considerato l'impatto biotecnologico, le nuove indicazioni, l'efficacia salvavita su pazienti che non hanno alternative di cura.
A fare da contraltare l'intervento di Claudio Zanon direttore scientifico di Motore Sanità che ha ricordato come il fondo per gli innovativi non viene speso per intero da tutte le Regioni e la parte organizzativa gestionale incida eccome sulla sostenibilità.