Il targeting dell'RNA apre strade terapeutiche per la sindrome di Timothy (Di lunedì 29 aprile 2024)
Una nuova speranza per la sindrome di Timothy grazie al targeting dell'RNA Una recente ricerca pubblicata su Natura il 24 aprile 2024 ha rivelato una promettente strategia terapeutica per la sindrome di Timothy. Il metodo, che agisce sull'espressione genetica, è stato testato con successo su modelli cellulari della malattia, correggendone difetti genetici e cellulari. Correzione tramite alterazione genetica La sindrome di Timothy è una rara e grave condizione neurologica che è stata a lungo oggetto di studio e ricerca. Grazie a questa nuova strategia terapeutica basata sull'alterazione dell'espressione genetica, i ricercatori hanno aperto nuove prospettive per il trattamento di questa
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