Relyvrio, il farmaco di Amylyx per la SLA approvato dalla Fda, ha fallito uno studio cruciale di Fase III, ha dichiarato l'azienda
Relyvrio, il farmaco di Amylyx per la SLA approvato dalla Fda ha fallito uno studio cruciale di Fase III, ha dichiarato l'azienda, infliggendo un duro colpo a quella che era considerata una delle poche opzioni significative disponibili per il trattamento di questa mortale malattia neurodegenerativa.
Il fallimento metterà quasi certamente a rischio l'accesso al farmaco e Amylyx ha dichiarato che prenderà in considerazione la possibilità di ritirarlo. Il prezzo delle azioni della Amylyx $AMLX è sceso del 75% nelle contrattazioni di venerdì mattina.
I dati della Fase III sono stati pubblicati oggi e nelo studio, condotto su 664 pazienti affetti da SLA, il farmaco di Amylyx non è riuscito a superare il placebo. Il farmaco ha inoltre mancato tutti i risultati secondari, che comprendevano questionari sulla qualità della vita, la valutazione della diffusione della malattia e la funzione muscolare. Il valore p sull'obiettivo principale dello studio è stato di 0,667, un risultato altamente non statisticamente significativo.
Il farmaco era stato originariamente approvato nel 2022 sulla base di un singolo studio di metà fase e di analisi post-hoc. All'epoca, l'azienda aveva dichiarato che avrebbe preso in considerazione la possibilità di ritirare il farmaco, che è stato la spina dorsale dell'attività dell'azienda, se avesse fallito lo studio riportato venerdì.
La fase II non aveva convinto
Il farmaco era stato approvato meno di due anni fa, nonostante i dubbi sulla sua efficacia nel trattamento della grave malattia neurologica. All'epoca, i revisori dell'Fda avevano concluso che non c'erano ancora prove sufficienti che il farmaco potesse aiutare i pazienti a vivere più a lungo o a rallentare la velocità con cui perdono funzioni come il controllo muscolare, il parlare o il respirare senza assistenza.
Ma l'agenzia aveva deciso di dare il via libera al farmaco invece di aspettare due anni per i risultati di un ampio studio clinico, citando i dati che dimostrano la sicurezza del trattamento e la disperazione dei pazienti affetti da una malattia che spesso causa la morte entro due-cinque anni. Da allora, circa 4.000 pazienti negli Stati Uniti hanno ricevuto il trattamento, una polvere che viene mescolata con acqua e bevuta o ingerita attraverso un tubo di alimentazione e che ha un prezzo di listino di 158.000 dollari all'anno.
L'Fda richiede in genere due studi clinici convincenti, di solito di Fase 3, più ampi e approfonditi rispetto agli studi di Fase 2. Per le malattie gravi con pochi trattamenti, l'agenzia può accettare uno studio più ulteriori dati di conferma. Per il Relyvrio, i dati provengono solo da uno studio di Fase 2 in cui 137 pazienti hanno assunto il farmaco o un placebo, più uno studio di estensione che ha seguito alcuni pazienti dopo la fine dello studio, quando stavano assumendo consapevolmente il farmaco.
Cosa succederà adesso
Amylyx ha dichiarato che entro le prossime otto settimane prevede di prendere una decisione sui prossimi passi da compiere, compresa la possibilità di ritirare volontariamente il farmaco.
"Abbiamo stabilito una tempistica perché vogliamo che le persone sappiano che stiamo affrontando questo processo, ma in questo momento i dati sono molto freschi", ha detto Klee.