In fase 3 i pazienti pediatrici affetti da psoriasi hanno registrato un miglioramento significativo con il trattamento per via orale con apremilast
Secondo i risultati di uno studio di fase 3 pubblicato sul Journal of American Academy of Dermatology, i pazienti pediatrici affetti da psoriasi hanno registrato un miglioramento significativo con il trattamento per via orale con apremilast.
"Non esiste un'opzione orale per il trattamento della psoriasi nei bambini che sia stata studiata specificamente in questa popolazione", spiega Loretta Fiorillo, direttore della dermatologia pediatrica dell'Università di Alberta e uno degli autori dello studio. "C'è bisogno di studi adeguati sui bambini e di altri farmaci per questi soggetti. Mentre i biologici si sono dimostrati validi e sono sicuramente l'opzione di scelta per gli adulti, quando si tratta di bambini, molti rifiutano le terapie iniettive".
Lo studio SPROUT, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3, ha incluso 245 pazienti di età compresa tra 6 e 17 anni con psoriasi a placche da moderata a grave.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere due volte al giorno apremilast (n = 163; età media, 12,3 anni) – 20 mg o 30 mg in base al peso corporeo – o placebo (n = 82; età media, 12,2 anni) per 16 settimane. Un periodo di estensione è proseguito fino alla settimana 52 con tutti i pazienti che hanno ricevuto apremilast.
Alla settimana 16, l'endpoint primario di risposta al Physician Global Assessment, definita come un punteggio di 0 o 1 con una riduzione di almeno 2 punti rispetto al basale, è stato raggiunto dal 33,1% dei pazienti del gruppo apremilast rispetto all'11,5% del gruppo placebo (P < .0001).
Gli endpoint secondari comprendevano una risposta PASI 75 nel 45,4% dei pazienti che assumevano apremilast rispetto al 25,2% di quelli che assumevano placebo, nonché una risposta PASI 90 nel 25,2% del gruppo di studio rispetto al 4,9% del gruppo placebo (P .0001 per entrambi).
La riduzione percentuale del punteggio PASI è stata del 65,3% nel gruppo apremilast e del 38,3% nel gruppo placebo, che gli autori hanno definito una differenza significativa (P < .0001).
Oltre a questi endpoint principali, la psoriasi del cuoio capelluto e quella genitale sono migliorate nel gruppo apremilast rispetto al gruppo placebo.
Il gruppo apremilast ha anche mostrato un miglioramento consistente in tutte le fasce di età e di peso; tuttavia, i pazienti più giovani, di età compresa tra 6 e 11 anni, hanno avuto una risposta maggiore.
"Abbiamo avuto risultati molto favorevoli con miglioramento del punteggio PASI, miglioramento del prurito, miglioramento della psoriasi del cuoio capelluto.Tutti i parametri che abbiamo esaminato sono stati migliorati da apremilast", ha detto Fiorillo.
Gli eventi avversi si sono verificati nel 65% del gruppo di trattamento e nel 41,3% del gruppo placebo, con problemi gastrointestinali più comuni nel gruppo apremilast.
"Apremilast è un'opzione molto semplice per i bambini. È un farmaco per il quale devono prendere una pillola due volte al giorno, ma non richiede esami del sangue di routine", ha detto Fiorillo. "Sembra funzionare particolarmente bene per il gruppo di età più giovane e sembra anche funzionare meglio nei bambini che hanno una massa corporea normale o magra".
Fiorillo L, et al. J Am Acad Dermatol. 2024; doi:10.1016/j.jaad.2023.11.068