I medici degli ospedali italiani hanno lanciato un monito sull'assenza nelle loro strutture di una farmaco salvavita per i pazienti affetti da crisi renale sclerodermica dovuta a sclerosi sistemica. Il farmaco mancante nei nosocomi è, per l'esattezza, l'ACE-inibitore in soluzione iniettabile, medicinale che non deve le sue scarse quantità al costo, ma al fatto che le case farmaceutiche italiane ed europee non siano più interessate a produrlo.
Sclerosi sistemica, non c'è il farmaco ACE-inibitore
Ad aprire la finestra sulla carenza del farmaco ACE-inibitore in Italia è stato il direttore dell'Immunoreumatologia del Campus Biomedico di Roma, Roberto Giacomelli, che ha ricordato come fino a pochi anni fa i pazienti affetti da sclerosi sistemica venivano trattati con ACE-inibitori come Enalapril, ma ora a mancare sono le fiale iniettabili – non le compresse – necessarie a curare la patologia. "Nessuno, in Europa – ha detto Roberto Giacomelli al Fatto Quotidiano – si è posto il problema che è un salvavita, né è stato attivato il fondo per le malattie rare. Eppure ci sono terapie geniche per le malattie rare che costano decine di migliaia di euro al mese". Malgrado si tratti di un farmaco dal basso costo, circa 30 centesimi di euro, il medico sottolinea come le aziende farmaceutiche europee abbiano smesso di produrlo, con tutto ciò che ne è conseguito in termini di scarsa reperibilità per la cura delle persone malate. "Ritengo – ha aggiunto Giacomelli – che anche se non sono più in produzione in Italia, lo Stato dovrebbe comunque averne una scorta", con il suo appello che ha ricevuto la condivisione da parte della Lega italiana sclerosi sistemica.
L'importanza degli ACE-inibitori in soluzione iniettabile
La sclerosi sistemica è una malattia cronica e progressiva di tipo autoimmune, conosciuta anche con il nome di sclerodermia, ed è stata riconosciuta nel 2017 come malattia rara. Nel 10 – 15 per cento dei pazienti può comportare un'insufficienza renale acuta con comparsa di ipertensione da moderata a marcata. Per evitare che l'ipertensione possa rivelarsi fatale, è necessario un trattamento aggressivo che possa stabilizzare e migliorare la funzione renale fino al 55 – 70 per cento. Per farlo, però, come sostenuto dal professor Roberto Giacomelli, servono i farmaci ACE-inibitori antipertensivi che solitamente vengono utilizzati per trattare l'ipertensione arteriosa in dosaggio minimo. In presenza di una crisi renale sclerodermica, il dosaggio viene invece aumentato, di 10 – 15 volte, e necessita di una somministrazione per via endovenosa. I farmaci ACE-inibitori antipertensivi, ha ricordato il medico, se somministrati nella fase precoce della malattia, hanno dimostrato di riuscire a prevenire le manifestazioni cliniche più gravi. "Questi farmaci – ha precisato Giacomelli – in uso dai primi anni '90, hanno permesso di far calare la mortalità della crisi renale sclerodermica dall'80 per cento a meno del 10 per cento. La loro irreperibilità, dunque, ci fa tornare all'assenza di opzioni terapeutiche che c'era negli anni '80".
La mobilitazione dell'Osservatorio malattie rare
Per cercare di porre rimedio alla mancanza dei farmaci salvavita, l'Omar, Osservatorio malattie rare ha lanciato l'allarme insieme alla Lega italiana sclerosi sistemica. Su Change.org è stata lanciata una petizione per far arrivare quanto prima il messaggio al ministero della Salute e all'Aifa, Agenzia italiana del farmaco. Il ministero competente, così come riferito da Il Fatto Quotidiano, ha risposto di stare studiando delle soluzioni per importante i farmaci e costituire una scorta nazionale.