Un fármaco ralentiza los síntomas motores del párkinson en pacientes con una rápida progresión de esta enfermedad en sus estadios iniciales. Se trata de un anticuerpo monoclonal llamado prasinezumab. Estos resultados prometedores se muestran en el análisis de un ensayo clínico en fase 2 publicado ayer en la prestigiosa revista "Nature Medicine".
El prasinezumab reduce la concentración de una proteína llamada alfa-sinucleína, que se acumula dentro de las células productoras de dopamina, un neurotransmisor esencial. Esa acumulación, que causa la muerte progresiva de dichas neuronas productoras de dopamina, origina el párkinson, la segunda enfermedad neurodegenerativa más frecuente. La eficacia clínica del prasinezumab, que actúa uniéndose a los agregados de alfa-sinucleína, se observa transcurrido un año del tratamiento.
El estudio, realizado en 316 pacientes parkinsonianos por investigadores de diversos centros y nacionalidades, fue patrocinado por la compañía farmacéutica Roche. Según sus autores, se precisa más investigación para determinar si el anticuerpo puede ser efectivo en personas con una progresión más lenta de la enfermedad tras períodos más largos del tratamiento.
Según el neurólogo e investigador clínico Raúl Martínez Fernández, que no participó en el análisis pero sí tuvo acceso a él, "el resultado a nivel clínico es prometedor". Explica que este estudio es la continuación de uno publicado en 2022, y que mostraba que los pacientes que recibían prasinezumab tenían una mejor situación motora al año de iniciar el tratamiento que aquellos que no lo recibían. "En el estudio actual esencialmente se da seguimiento a esos pacientes hasta cuatro años y las diferencias entre grupos que reciben el fármaco y otro grupo de pacientes que no lo recibe no solo se mantienen, sino que aumentan", explica este científico del HM CINAC-Hospital Puerta del Sur de Móstoles (Madrid). No obstante, apunta limitaciones del estudio "a nivel metodológico" y también en cuanto al potencial biológico, porque "no demuestra mejoría en cuando a los niveles de neurodegeneración".
Por su parte, José Luis Lanciego, investigador senior en Enfermedades Neurodegenerativas en el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra, opina que "serán necesarios ensayos a más largo plazo y en los que se midan los potenciales efectos beneficiosos", además de "ponderar con mucho detalle el balance entre coste, beneficio y potenciales efectos adversos antes de indicar este tipo de tratamientos".
Añade que sería preciso diseñar anticuerpos para "aumentar su penetración en el interior de las neuronas diana", ya que la penetración de estos fármacos en el cerebro es de menos de un 1%; o bien. administrarlos permeabilizando la barrera hematoencefálica mediante ultrasonidos focalizados de alta intensidad, la llamada técnica HIFU, disponible en el Hospital de Santiago.
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