Un niño de tres años que padece la enfermedad de hemofilia está siendo tratado en el País Vasco con un nuevo tratamiento llamado Concizumab, que se administra por vía intravenosa y que, por el momento, está teniendo buenos resultados.
Este nuevo tratamiento está siendo empleado por el servicio de Hematología del Hospital Universitario Cruces y, según ha destacado el Departamento vasco de Salud en un comunicado recogido por Europa Press, con motivo del Día Mundial de la Hemofilia que se celebra el 17 de abril, Osakidetza "avanza día a día en la medicina personalizada y la atención integral de las personas con hemofilia con el objetivo de mejorar la calidad de vida de estos pacientes, que ven afectada su capacidad física y emocional".
La Consejería de Salud ha señalado que "garantizar la calidad de vida es un objetivo fundamental en la atención a personas con hemofilia". Para ello, ha apuntado, Osakidetza cuenta con "profesionales referentes en el campo de las coagulopatías congénitas tanto a nivel nacional como internacional, que personalizan los tratamientos disponibles a día de hoy de forma individualizada y en función de las características y necesidades de cada paciente".
Tras remarcar que el tratamiento de la hemofilia es "un ejemplo claro de medicina personalizada", Salud ha asegurado que, en los últimos años, "se ha mejorado mucho en el conocimiento sobre la enfermedad y en su diagnóstico genético". Además, ha explicado que la hemofilia "vive actualmente un momento de grandes avances terapéuticos que inciden especialmente en la calidad de vida de las personas".
¿En qué consiste el nuevo tratamiento?
El nuevo fármaco, que se está administrando a un niño de tres años, se llama Concizumab y se administra por vía intravenosa.
El fármaco es para un tipo de hemofilia B muy grave, en el que se desarrollan anticuerpos frente a los fármacos habituales.
A su vez, Osakidetza realiza ensayos clínicos con nuevas moléculas y terapias que están dando "grandes resultados, mejorando así claramente la vida no solo de los pacientes, sino de cuidadores, familiares y amigos que sufren esta importante carga de enfermedad", ha destacado Salud.
Hasta hace escasos años, ha indicado, el único arsenal terapéutico disponible para prevenir los sangrados era la reposición intravenosa profiláctica del factor deficitario dos o tres veces por semana.
Recientemente, ha dicho, se ha producido "un gran desarrollo que ha modificado radicalmente el abordaje de esta enfermedad, manteniendo unos niveles de la proteína deficitaria cada vez más elevados, dentro de unos niveles de seguridad, permitiendo a estas personas mejorar considerablemente su calidad de vida".
Asimismo, ha añadido, se han desarrollado terapias que no requieren una administración intravenosa de tratamiento, e incluso hay fármacos de administración subcutánea que han mejorado la llamada "carga de la enfermedad".
Hoy en día, además, se dispone de ciertas terapias ya aprobadas y dirigidas a conseguir unos niveles estables de factor durante meses o incluso años en determinados grupos de pacientes la denominada terapia génica.
¿Qué es la hemofilia?
La hemofilia es una enfermedad congénita englobada dentro de las "enfermedades raras". Consiste en el déficit de una proteína que interviene en la coagulación de la sangre y que su ausencia implica un aumento del riesgo hemorrágico durante toda la vida del paciente. Esta enfermedad se manifiesta desde la infancia más precoz hasta el final de la vida.
Existen dos grandes tipos de hemofilia: la hemofilia A (afecta a 1 de cada 5.000 varones) y la hemofilia B (1 de cada 30.000). Esta enfermedad es transmitida por las mujeres (siendo estas portadoras de la enfermedad) y afecta los varones, con distintos grados de severidad.
Hasta ahora, la calidad de vida de estas personas se puede ver afectada por diversos factores, fundamentalmente derivados de trastornos articulares progresivos y precoces que se producen por la presencia de sangrados a lo largo de la vida.
También influyen negativamente el avance de la edad y las comorbilidades asociadas, la intensidad del dolor o incluso por la propia administración de tratamiento, ya que la gran mayoría se administran de forma intravenosa.
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