text: जीन एक adenovirus सदिश का उपयोग चिकित्सा. एक नए जीन एक adenovirus वेक्टर, जो एक मानव कोशिका में डीएनए संशोधित पेश किया जाता है में डाला जाता है। यदि उपचार सफल होता है, नए जीन एक कार्यात्मक प्रोटीन कर देगा।  जीन थेरेपी इलाज, या यहाँ तक कि इलाज, सामान्य जीन का उपयोग करने के लिए पूरक या दोषपूर्ण जीन की जगह या करने के लिए प्रतिरक्षा के रूप में एक सामान्य समारोह सिलेंडर से कैंसर और एड्स जैसी बीमारियों के आनुवांशिक और अधिग्रहण के लिए इस्तेमाल किया जा सकता है। यह करने के लिए (यानी, शरीर) दैहिक या (यानी, अंडे और शुक्राणु) gametes की कोशिकाओं को लक्षित किया जा सकता. दैहिक जीन थेरेपी में, प्राप्तकर्ता का जीनोम बदल रहा है, लेकिन इस बदलाव के साथ अगली पीढ़ी को पारित नहीं है। इसके विपरीत, germline जीन थेरेपी में, माता पिता के अंडे और शुक्राणु कोशिकाओं अपनी संतानों के लिए परिवर्तन पर पारित करने के प्रयोजन के लिए बदल रहे हैं।  वहाँ मूलतः एक जीन चिकित्सा उपचार लागू करने के दो तरीके हैं:  पूर्व vivo, जो "शरीर से बाहर" का अर्थ है - रोगी के रक्त या अस्थि मज्जा की कोशिकाएं निकाल रहे हैं और प्रयोगशाला में हो। वे तो एक वांछित जीन ले वायरस के संपर्क में हैं। वायरस कोशिकाओं में प्रवेश करती है और वांछित जीन कोशिकाओं के डीएनए का हिस्सा बन जाता है। कोशिकाओं को इंजेक्शन द्वारा किया जा रहा एक नस में रोगी को लौट से पहले प्रयोगशाला में बढ़ने की अनुमति है। कोई कोशिकाओं रोगी के शरीर से हटा रहे हैं - vivo, जो "शरीर के अंदर 'का अर्थ में. इसके बजाय, वैक्टर करने के लिए रोगी के शरीर में कोशिकाओं को वांछित जीन वितरित किया जाता है।  जून 2001 के रूप में, 500 से अधिक नैदानिक ​​जीन थेरेपी के बारे में 3,500 मरीजों को शामिल परीक्षण दुनिया भर में पहचान की गई है। इन के 78% के लगभग संयुक्त राज्य अमेरिका में यूरोप 18% होने के साथ हैं। इन परीक्षणों के कैंसर के विभिन्न प्रकारों पर ध्यान देते हैं, हालांकि अन्य multigenic रोगों के रूप में अच्छी तरह से अध्ययन किया जा रहा है। हाल ही में, दो गंभीर संयुक्त इम्यूनो विकार ("SCID") के साथ पैदा हुए बच्चों के लिए किया जा रहा अनुवांशिक इंजीनियर कोशिकाओं के बाद दी इलाज किया गया है सूचित किया गया।  . जीन थेरेपी कई बाधाओं का सामना करने से पहले यह बीमारी के इलाज के लिए एक व्यावहारिक दृष्टिकोण हो सकता है [13] कम से कम इन बाधाओं के चार प्रकार हैं:  जीन डिलीवरी उपकरण. जीन जीन वाहक का उपयोग कर शरीर में डाला जाता है वैक्टर कहा जाता है। सबसे आम वैक्टर अब वायरस, जो encapsulating और एक रोगजनक ढंग से मानव कोशिकाओं को अपने जीन पहुंचाने का एक तरीका विकसित किया है। वैज्ञानिकों रोग के कारण जीन को हटाने और चिकित्सीय जीन डालने से वायरस के जीनोम में हेरफेर. हालांकि, जबकि वायरस प्रभावी रहे हैं, वे विषाक्तता, प्रतिरक्षा और भड़काऊ प्रतिक्रियाओं की तरह, समस्याओं और जीन नियंत्रण और लक्ष्यीकरण मुद्दों मिलवा सकता है। इसके अलावा, जीन को स्थायी उपचारात्मक प्रभाव प्रदान करने के लिए चिकित्सा के क्रम में, शुरू की जीन को मेजबान जीनोम कोशिका के भीतर एकीकृत की जरूरत है। एक यादृच्छिक फैशन, जो एक अंतर्जात मेजबान जीन के विघटन के रूप में अन्य समस्याओं को लागू कर सकते में कुछ वायरल वैक्टर प्रभाव यह.  उच्च लागत. चूंकि जीन थेरेपी अपेक्षाकृत नया है और प्रयोग के स्तर पर है, यह एक महंगा करने की उपचार है। इस वजह वर्तमान अध्ययन सामान्यतः विकसित देशों में, जहाँ अधिक लोगों को इलाज के लिए पैसे खर्च कर सकते में पाया बीमारियों पर ध्यान केंद्रित कर रहे हैं। यह दशकों लेने से पहले विकासशील देशों में इस तकनीक का लाभ ले सकते हैं।  जीनों के कार्यों का सीमित ज्ञान. वैज्ञानिकों वर्तमान में केवल कुछ जीनों के कार्यों का पता है। इसलिए, जीन थेरेपी केवल कुछ जीन है कि किसी विशेष बीमारी का कारण पता कर सकते हैं। इससे भी बदतर, यह ठीक से ज्ञात नहीं है कि क्या जीन एक से अधिक कार्य है, जो कि क्या इस तरह जीन की जगह वास्तव में वांछनीय है के रूप में अनिश्चितता पैदा करता है।  बहुजीनीय विकारों और पर्यावरण का प्रभाव. सबसे आनुवंशिक विकारों एक से अधिक जीन शामिल है। इसके अलावा, ज्यादातर बीमारियों कई जीन और पर्यावरण की बातचीत शामिल है। उदाहरण के लिए, कैंसर के साथ कई लोगों को न केवल विकार के लिए रोग जीन वारिस है, लेकिन यह भी विशिष्ट ट्यूमर शमन जीन वारिस है असफल हो सकता है। आहार, व्यायाम, धूम्रपान और अन्य पर्यावरणीय कारकों को भी अपने रोग में योगदान कर सकते हैं।  मानव जीनोम परियोजना [संपादित करें]