   
INDICAÇÃO  Nº , DE 2020
(Do Sr. PROFESSOR ISRAEL BATISTA)
Sugere ao Ministério  da Saúde a
incorporação  do  medicamento
Zolgensma  na  Relação  Nacional
de  Medicamentos  Essenciais  –
RENAME, para o uso padronizado
no Sistema Único de Saúde.
Excelentíssimo Senhor Ministro da Saúde, 
A atrofia muscular espinhal – AME é uma doença neuromuscular muito
rara, progressiva, degenerativa e determinada por fatores genéticos, quais sejam,
alterações nos genes SMN1 e/ou SMN2, que levam à deficiência na produção da
Proteína de Sobrevivência do Neurônio Motor. Essa proteína é essencial  para
que  as  células  nervosas  se  mantenham  vivas.  Os  pacientes  com  AME,  ao
produzirem  a  substância  citada  de  forma  deficitária,  apresentam  uma
degeneração  progressiva  dos  neurônios  motores.  As  manifestações  clínicas
envolvem falhas  no  controle  voluntário  dos  músculos,  sendo  mais  visível  no
sistema respiratório, osteoarticular e gastrintestinal. 
As  diferentes  formas  dessa  condição  são  consequência  das  diversas
mutações genéticas e da significativa variação fenotípica. A chamada “AME5q” é
a forma mais comum, sendo a causa mais frequente de morte infantil decorrente
de uma condição monogênica, com uma prevalência de 1-2 casos para 100 mil
pessoas e uma incidência de 1 nascimento para cada 6 mil a 11 mil nascidos
vivos.  Geralmente,  a  medicina  terapêutica  tratava  apenas  do  quadro
sintomatológico associado à atrofia muscular espinhal, na tentativa de retardar o
surgimento  dos  sintomas  e  dar  melhor  qualidade  de  vida  aos  pacientes.  As
intervenções,  presentes  nos  serviços  de  saúde,  inclusive  no  SUS,  envolvem
vários  cuidados  especiais  direcionados  a  estacionar  o  progresso  da  doença,
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prolongar a vida dos pacientes e conferir  um maior bem-estar do paciente. A
atuação de uma equipe multidisciplinar é essencial para melhorar o prognóstico
da  evolução  da  doença.  Todavia,  os  avanços  da  medicina  e  da  terapêutica
farmacológica têm permitido o surgimento de novas fronteiras no tratamento da
AME. 
Primeiro surgiu o Spinraza (nusinersena), o primeiro tratamento específico
para a doença. Recentemente foi lançado no mercado o Zolgensma, considerado
o medicamento mais caro do mundo, o qual tem a pretensão de conseguir a cura
definitiva da AME com a administração de dose única, quando administrado em
recém-nascidos, antes da deterioração dos neurônios. O medicamento Spinraza
pode ser utilizado por crianças e adultos e seu uso deve ocorrer em intervalos de
tempo frequentes, de acordo com a gravidade do quadro clínico, o que faz com
que  o  tratamento,  nos  médio  e  longo  prazos,  tenha  uma  projeção  bastante
elevada de gastos. 
Os  serviços  de  saúde  precisam  manter  uma  atenção  multidisciplinar
rotineira, além do tratamento de sintomas que porventura não sejam revertidos
com  a  administração  do  medicamento,  em  virtude  de  danos  neuronais  já
existentes, que são irreversíveis. Isso porque o nusinersena atua parcialmente na
tradução  da  informação  genética  que  está  anormal  e  faz  com  que  ela  seja
manifestada de forma mais próxima à normalidade, reduzindo a gravidade da
condição. 
Por  seu  turno,  o  Zolgensma  é  a  primeira  terapia  gênica  lançada  no
mercado e tem a pretensão de obter a cura definitiva da AME. Porém, ele deve
ser administrado muito cedo, quanto antes melhor, logo nos primeiros dias após
o nascimento da criança. Isso porque o mecanismo de ação do medicamento
envolve a inserção, no núcleo dos neurônios, do segmento genético responsável
pela produção da proteína de sobrevivência, para evitar a morte dos neurônios.
As células neuronais já degradadas pela deficiência da proteína SMN não são
recuperadas.  Assim,  é necessário  impedir,  o  quanto  antes,  que os  neurônios
sejam degradados em função da ausência da proteína em comento. Apenas uma
dose é administrada ao paciente, mas essa dose custa mais de 2 milhões de
dólares, o que ultrapassa, no câmbio atual, a casa dos R$ 11 milhões. 
Apesar do elevado preço, a possibilidade real de cura de uma doença com
sintomas de alta gravidade, que demanda muito dos serviços de saúde, nas mais
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diversas  áreas,  e  uso  constante  de  diversos  medicamentos  pode  apresentar
vantagens no longo prazo. Além disso, a qualidade de vida e o bem-estar do
paciente não são quantificáveis por preços. Finalmente, importante destacar que
só  restava  a  concessão  do  registro  sanitário  ao  Zolgensma  para  a  sua
comercialização no Brasil, providência que foi finalizada no dia 17/08/2020, com
a  publicação  no  Diário  Oficial  da  União,  da  Resolução  RE  nº  3.031,  de
14/08/2020, que deferiu o registro. 
Essa providência abre as portas para a entrada regular do medicamento
no território nacional e para a indicação médica de seu uso. Também permite a
sua incorporação à Relação Nacional de Medicamentos Essenciais – RENAME
para o uso padronizado no SUS. 
Diante disso, entendemos que seria muito desejável que o Ministério da
Saúde se adiantasse às demandas sociais e judiciais, que certamente ocorrerão,
e incluísse o Zolgensma na lista de medicamentos padronizados para utilização
nos serviços  públicos  de saúde.  Essa é  a  razão da presente  Indicação,  que
esperamos seja acolhida
Brasília, 22 de Setembro de 2020.
Deputado PROFESSOR ISRAEL BATISTA
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