Fin des essais précliniques chez l'animal puis passage aux essais cliniques chez l'humain« Ces travaux nous ont permis de montrer l'efficacité de l'administration du vecteur par une simple injection intraveineuse , une technique transposable chez les patients , et d'identifier une dose pouvant corriger l'ensemble des muscles du corps . Une avancée significative pour la mise en place de l'essai chez les enfants » , souligne le docteur Ana Buj Bello , directrice de recherche Inserm et responsable de l'équipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique de Généthon . Fort de ces résultats , des études précliniques toxicologiques réglementaires ont déjà commencé dans la perspective d'un essai clinique de phase I / II ( études de tolérance , de pharmacocinétique , effets secondaires , efficacité , dose optimale ) chez les enfants atteints de cette myopathie . « S'il est impossible de dire maintenant quand on passera aux essais de phase III ( efficacité sur un grand nombre de malades ) puis à la fabrication d'un médicament génique , on peut toutefois affirmer que la synthèse d'un tel remède est plus rapide que celle d'un médicament classique qui , elle , dure 10 à 15 ans avant d'être disponible à l'hôpital ou en pharmacie » , explique Serge Braun , pharmacien et directeur scientifique de l'AFM-Téléthon . À lire :Une maladie du sang héréditaire en voie de guérison grâce à une thérapie géniqueÀ lire :Thérapie génique , un espoir pour guérir la drépanocytose . La Fondation Jérôme-Lejeune accusée d'entraver la recherche sur l'embryon . Dans une pétition publiée dans le journal Le Monde , 146 scientifiques demandent aux pouvoirs publics de reconsidérer la reconnaissance d'« utilité publique » de la Fondation . réservé aux abonnés Lecture en 3 min . La Fondation Jérôme-Lejeune accusée d'entraver la recherche sur l'embryon Actuellement , 38 équipes de recherche ( essentiellement CNRS , Inserm et universités ) sont autorisées à mener des recherches sur l'embryon ou les cellules-souches embryonnaires . Kateryna _ Kon - Fotolia « Depuis quelques années .