Signe que l'Assurance Maladie est prête à délier les cordons de la bourse quand le jeu en vaut la chandelle , le Zolgensma a reçu , dès 2019 , une autorisation d'utilisation en France , pour être administré à une soixantaine de nourrissons atteints d'une maladie touchant les muscles . Reste à financer la montée en puissance de ces thérapies . Le projet de loi de financement de la Sécurité sociale ( PLFSS ) , en examen au Parlement , propose de payer les thérapies dépassant un certain prix en plusieurs fois . L'idée est « de ne pas faire peser exclusivement le risque de financement sur l'Assurance Maladie » et d'« aller vers une logique de paiement au regard de l'efficacité constatée » , argue le gouvernement . Concrètement , l'organisme qui fixe le prix des médicaments , le CEPS , devra discuter avec les industriels des critères de performance qui permettront de juger de l'efficacité de leurs produits . Les industriels recevront un premier paiement et percevront les autres en fonction d'un calendrier préalablement négocié . En cas d'échec , notamment si le patient décède ou doit recevoir un nouveau traitement , le laboratoire ne sera plus payé , voire devra reverser de l'argent . La pénurie de médicaments s'aggrave Médicaments : les fabricants européens de génériques brandissent le risque d'arrêt de production La mesure « est bien inspirée , mais attention à ne pas fixer des modalités qui dissuaderaient de mettre ces thérapies à la disposition des patients français » , prévient le syndicat des entreprises du médicament , le Leem , qui négocie avec le gouvernement une reformulation du texte . La crainte n'est pas théorique . Bluebird s'est retiré d'Europe en 2021 , faute d'obtenir des autorités nationales , et notamment de l'Allemagne , le prix qu'il désirait pour l'une de ses thérapies géniques . D'autres thérapies géniques sont cependant attendues . Comme , fin 2023 , celle du français Gensight , pour une maladie génétique visuelle , ou encore celle du californien BioMarin pour l'hémophilie sévère , qui concerne 2 . 000 personnes en France .