Chez l'enfant , il évite la dégradation pulmonaireAutorisé dans l'Union européenne depuis 2020 , le Kaftrio est un traitement innovant contre la mucoviscidose , une maladie génétique qui détériore inexorablement les systèmes respiratoires et digestifs et qui , avant cette découverte , était souvent fatale . Ce nouveau traitement , produit par le laboratoire américain Vertex , est considéré par les associations comme une révolution capable de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée . « Le Kaftrio ne guérit pas mais agit sur les causes de la maladie , en réparant les défauts de la protéine CFTR causés par une mutation génétique , explique Thierry Nouvel . Chez les adultes , il permet une amélioration substantielle des capacités respiratoires et chez les enfants il évite la dégradation pulmonaire , l'un des premiers symptômes de la mucoviscidose . Nous n'avons pas encore assez de recul , mais nous pouvons penser que ces capacités seront préservées , alors qu'avant il fallait généralement recourir à une greffe pulmonaire . » enfin rembourséDélivrée sous forme de comprimés , cette trithérapie ( une combinaison de trois molécules ) est un traitement à vie , à prendre deux fois par jour . Son coût est d'environ 200 000 € par an et par patient , selon le directeur général de Vaincre la mucoviscidose . « C'est une somme très importante pour la Sécurité sociale , et nous avons dû intervenir pour accélérer sa commercialisation . » Près de 35 % des patients ne pourront pas en bénéficierTraitement aux « effets spectaculaires » sur les capacités pulmonaires , le Kaftrio ne s'attaque toutefois pas aux autres conséquences de la mucoviscidose , comme les symptômes digestifs notamment , précise Thierry Nouvel . « Mais la vie des enfants va en être totalement bouleversée . Ils vont pouvoir vivre quasiment normalement . C'est un progrès considérable » , souligne-t-il . sur le dépistage néonatal des maladies raresTous ne pourront malheureusement pas en bénéficier . Le Kaftrio n'agit que sur une mutation - delta F508 - alors qu'il y en a « plus de 2 000 » .