Mais leur coût exorbitant les rend inabordables aux particuliers et risque de creuser encore un peu plus les déficits sociaux des Etats . Par Yann Verdo Le 9 octobre dernier , en Belgique , la petite Pia , un bébé de neuf mois souffrant d'amyotrophie spinale , recevait l'injection unique qui , si tout fonctionne bien - et il n'y a pas de raison que cela ne fonctionne pas - , la sauvera de cette épouvantable maladie neuromusculaire condamnant les enfants à mourir en bas âge d'asphyxie , faute de muscles actifs dans les poumons . Une bonne et heureuse nouvelle , donc . Mais il y a un hic . La thérapie génique , proposée par les laboratoires Novartis sous le nom de Zolgensma et qui a reçu cette année l'approbation de la Food and Drug Administration , coûte 2 millions de dollars par patient . Et la sécurité sociale belge refuse de le rembourser au motif que l'Agence européenne des médicaments ( EMA ) , au contraire de la FDA américaine , n'a toujours pas donné son feu vert à une mise sur le marché . Désespérés car n'ayant pas les moyens de sortir cette somme de leurs poches , les parents de Pia ont organisé un crowdfunding . Les 2 millions de dollars demandés par Novartis ont afflué en quelques jours « Est-il normal que , pour sauver leur enfant d'une mort atroce , et alors qu'un traitement existe , ses parents n'aient d'autre choix que de quêter de l'argent dans la rue ? » s'indigne le médecin immunologue français Alain Fischer . Professeur au Collège de France et cofondateur de l' institut des maladies génétiques Imagine , ce grand biologiste est l'un des trois signataires , avec son confrère immunologue Michel Goldman et l'économiste Mathias Dewatripont , d' une tribune choc parue le mois dernier dans la revue « Nature Medicine » pour dénoncer ce scandale . Et soulever une nouvelle fois le problème plus général du prix exorbitant des thérapies géniques et autres traitements innovants .