Le traitement de fond reste handicapant et lourd pour les patients . « Malgré les progrès réalisés dans le traitement de l'hémophilie , la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques peuvent avoir un impact négatif sur la qualité de vie des individus . L'approbation d'aujourd'hui offre une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d'hémophilie B » , explique le directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA dans un communiqué . Reposant sur une thérapie génique , le Hemgenix à 3 , 4 millions n'est pas plus cher que le prix des traitements actuels pour cette maladie . Selon une étude publiée dans le Journal d'économie médicale en 2021 ( source 3 ) , le prix du traitement européen pour l'hémophilie approche les 10 millions d'euros . L'Hemgenix pourrait non seulement baisser le prix du traitement , mais aussi est un réel espoir pour ces patients . Ce type de traitement de thérapie génique est déjà utilisé pour d'autres maladies comme la mucoviscidose : il permet de délivrer aux cellules un gène sain pour corriger le gène défectueux , responsable de la maladie génétique . « La thérapie génique consiste à importer la copie d'un gène fonctionnel dans une cellule cible , pour qu'elle s'y exprime et aboutisse à la production de la protéine qui fait défaut . Le gène est acheminé grâce à un vecteur » rapporte l'Inserm . Pour le cas de ce nouveau médicament , l'information génétique est reproduite par les cellules qui véhiculent cette protéine favorisant la coagulation , qui était auparavant défectueuse , sur l'entièreté des cellules . Logiquement , une seule injection suffirait pour réparer l'ADN endommagé à l'origine . Source 1 : " Le médicament le plus cher du monde coûte plusieurs millions d'euros " , Huffpost , le 24 novembre 2022 . Source 2 : " FDA Approves First Gene Therapy to Treat Adults with Hemophilia B " , communiqué FDA , le 22 novebre 2022 .