, indique la professeure Isabelle Desguerre , responsable du centre de référence des maladies neuromusculaires de l'hôpital Necker à Paris . Une forme grave et précoce dans 35 % des casChaque année en France , on recense environ 120 nouveaux cas d'amyotrophie spinale . Cette affection génétique entraîne la dégénérescence des motoneurones , c'est-à-dire des cellules nerveuses de la moelle épinière qui commandent l'activité musculaire . Il existe quatre formes de la maladie . La plus grave et plus précoce , celle de type I , touche environ 35 % des enfants atteints d'amyotrophie spinale . « Il s'agit de bébés ayant une paralysie des quatre membres , avec une forte atteinte respiratoire et des troubles sévères de la déglutition » , explique la professeure Desguerre . Dans l'immense majorité des cas , le décès de ces enfants , touchés par la forme de type I , survient dans les deux ans suivant la naissance . C'est dans ce contexte très sombre qu'a surgi un premier espoir en 2016 avec l'autorisation aux États-Unis du Spinraza du laboratoire américain Biogen . « Aujourd'hui 240 enfants en France sont traités avec ce médicament . Chez ceux atteints de type I , le médicament allonge la survie mais ne fait pas non plus de miracle . Les enfants doivent toujours bénéficier d'une assistance respiratoire et sont nourris par sonde » , explique la professeure Desguerre . Le traitement doit surtout être délivré le plus tôt possible après le diagnostic avant que la maladie n'ait entraîné une atteinte musculaire , de la déglutition et respiratoire irréversible . Des dilemmes éthiques« Il y a aussi des cas où se pose une réflexion éthique , poursuit la médecin . Le Spinraza est délivré de façon répétée via des injections au niveau de la moelle épinière , un peu comme une péridurale . Ce qui peut être très lourd pour un bébé .