Ce projet , publié dans le , a été réalisé sur un jeune homme de 18 ans atteint de la maladie et bien sûr volontaire . Ce patient , atteint de β-thalassémie βE / β0 , possède un gène permettant la synthèse d'un β-globine instable et un gène non fonctionnel . Il y a maintenant 3 ans , Marina Cavazzana-Calvo , de l' , a prélevé des cellules souches de la du patient , qui donnent naissance aux cellules sanguines et notamment aux globules rouges . Ces cellules ont été mises en culture avec un vecteur de type contenant la version saine du gène de la β-globine . L'infection par le lentivirus , qui ressemble au virus du Sida , entraîne l'insertion du génome viral dans le génome de la cellule et avec lui le gène sain . Les cellules possédant le gène médicament ont ensuite été réintroduites dans la moelle osseuse du patient . Environ un an après la transplantation et grâce à l'augmentation constante du taux de β-globine , les sont devenues inutiles . Malgré une légère anémie résiduelle , la vie du jeune homme , aujourd'hui âgé de 21 ans , s'est réellement améliorée . Mais cette réussite est nuancée : la protéine HMGA2 liée au développement de certains cancers est surexprimée dans certaines cellules transplantées , probablement à cause du site d'insertion du gène médicament . Pour des chercheurs qui n'ont pas participé aux travaux , cet événement pourrait à la fois être à l'origine de la guérison en favorisant la survie des cellules , mais également devenir un danger pour le patient . Selon eux , il s'agirait d'une guérison survenue suite à des circonstances heureuses et non contrôlées . Si la thérapie génique est loin d'être sans risque pour l'instant , une étape importante a néanmoins été franchie . L'augmentation significative du taux de β-globine est une victoire en soi et devrait mener à des essais thérapeutiques sur une dizaine d'autres patients . Ce qu'il faut retenir par Futura avec l'AFP-Relaxnews le 20 avril 2018 . Comment le sang est-il fabriqué ?