And also because, given its rarity, the clinical picture of these diseases is often little known, creating difficulties in the design and conduct of clinical studies, such as the identification and selection of significant “clinical outcomes", biomarkers or measures from clinical results to evaluate the effects of the intervention.
Y también porque, dada su rareza, el cuadro clínico de esas enfermedades es, con frecuencia, poco conocido, llevando las dificultades en el diseño y en la conducción de los estudios clínicos, tales como la identificación y selección de “desechos clínicos” significativos, de biomarcadores o medidas de resultados clínicos para evaluar los efectos de la intervención.
E também porque, dada sua raridade, o quadro clínico dessas doenças é, com frequência, pouco conhecido, levando a dificuldades no desenho e na condução dos estudos clínicos, tais como a identificação e seleção de “desfechos clínicos” significativos, de biomarcadores ou medidas de resultados clínicos para avaliar os efeitos da intervenção.