In a recent study , developed by the Center for Research in Health Law at the University of São Paulo USP, which I am honoured to coordinate, we affirm that the literature presents as main obstacles to the development of medical products for the treatment of rare diseases: difficulty in finding patients for trials for development of clinical studies due to the rarities of the diseases; difficulty to reach clinical and cost-effectiveness relevance, making it difficult to perform medical studies based on evidence, due to the low number of subjects, being the majority of studies in experimental phase; high cost of medicine development affecting the budget of public health systems; and low market perspective, requiring public subsidies for the development.
En un estudio reciente17, desarrollado por el Núcleo de Investigación en Derecho Sanitario de la Universidad de São Paulo USP, que tengo el honor de coordinar, afirmamos que la literatura presenta como principales obstáculos para el desarrollo de productos médicos destinados al tratamiento de enfermedades raras: dificultad en encontrar pacientes para evaluaciones de desarrollo de estudios clínicos en función de su rareza; dificultad en alcanzar relevancia clínica y de costo-efectividad, dificultando estudios de medicina basada en evidencias, debido al bajo número de sujetos, estando la mayoría de los estudios en fase experimental; alto costo de desarrollo de medicamento comprometiendo el presupuesto de los sistemas públicos de salud; baja perspectiva de mercado, necesitando subsidios públicos para su desarrollo.
Em estudo recente , desenvolvido pelo Núcleo de Pesquisa em Direito Sanitário da Universidade de São Paulo USP, que tenho a honra de coordenar, afirmamos que a literatura apresenta como principais empecilhos para o desenvolvimento de produtos médicos destinados ao tratamento de doenças raras: dificuldade em encontrar pacientes para testes de desenvolvimento de estudos clínicos em função de sua raridade; dificuldade em alcançar relevância clínica e de custo-efetividade, dificultando estudos de medicina baseada em evidências, por conta do baixo número de sujeitos, estando a maioria dos estudos em fase experimental; alto custo de desenvolvimento de medicamento comprometendo o orçamento dos sistemas públicos de saúde; e baixa perspectiva de mercado, necessitando de subsídios públicos para seu desenvolvimento .