NEW YORK: Prva terapija s genima za liječenje Parkinsonove bolesti - 2003-08-22
U medicinskom centru Cornell u New Yorku primjenjena je prva terapija s genima za liječenje Parkinsonove bolesti. To je ujedno i ambici
Operaciju, koja je trajala pet sati, je izveo doktor Michael Kaplitt, neurohirurg pri medicinskom centru Weill Cornell u New Yorku. Prvi pacijent je 55-godišnji Nathan Klein, koji je, samo dva dana nakon procedure, svoje iskustvo podijelio na konferenciji za novinare. Osjećam se odlično. Svi ljudi ovdje, doktori, svi koji su bili uključeni u sve ovo su zaista izvrsni, i dali su mi mnogo podrške. Moja obitelj mi je također dala podršku i osjećam se dobro, kaže Nathan Klein. U toj proceduri, doktori ubacuju 3 i pol milijarde virusnih djelića, od kojih svaki nosi kopiju ljudskog gena. Cilj je pomoći umanjenju drhtaja i drugih abnormalih pokreta koje uzrokuje Parkinsonova bolest. Kada je ubačen, virus će, kako se očekuje, započeti proizvoditi protein koji u isto vrijeme proizvodi GABA-u, što je molekul kojeg proizvode nervne ćelije kako bi se spriječila ili umanjila takva aktivnost tijela. Kod oboljelih od Parkinsonove bolesti, nedovoljna količina te hemikalije se pušta u taj dio mozga. Stoga, ono što mi nastojimo učiniti je dozvoliti mu da proizvodi vlastiti molekul GABA, da se smiri i pokuša ponovno uspostaviti normalan hemijski balans kojeg oni koje nemaju Parkinsonovu bolest imaju u tom dijelu mozga, objašnjava doktor Kaplitt. Procedura koja je izvedena u ponedjeljak je prva faza kliničnog pokusa, što znači da je njen glavni cilj utvrditi sigurnost, a ne efikasnost. Taj eksperiment je san doktora Kaplitta već gotovo 15 godina. Nakon opsežnog istraživanja i eksperimenata na životinjama, odjel američke adminsitracije za sigurnost hrane i lijekova je odobrio proceduru za 12 osoba sa teškim simptomima Parkinosnove bolesti. Međutim neki vodeći stručnjaci za terapiju s genima su kritizirali tu operaciju rekavši da je eksperiment učinjen bez dokaza nakon eksperimenata na majmunima da to zaista i djeluje. Oni su također izrazili zabrinutost zbog mogućih kontra efekata unošenja virusa duboko u mozak. Doktor Kaplitt međutim vjeruje da je ovo bio pravi trenutak za testiranje terapije. Nismo vidjeli nikakve dokaze o šteti u 10 godina korištenja ovog virusa u različitim studijama provedenim na pacovima i majmunima, a on se također sigurno koristi i u genetskim bolestima nepravilnosti mozga kod djece. Stoga se nadamo da je ovo sigurno sredstvo, ali to ipak moramo prvo dokazati na ljudima, kaže Michael Kaplitt. A sam pacijent, Nathan Klein,se dobro osjeća i nada se da će biti jedan od prvih sretnih pacijenata koji će imati koristi od ove značajne procedure. Moje su nade da će biti efikasno, a očekivanja da će, što se tiče simptoma, biti 20-40% bolje. Oni barem imaju moju osnovu za poređenje kada se vratim za mjesec dana, kaže Nathan Klein. Iako je medicinska terapija obično učinkovita kod većine simptoma Parkinsonove bolesti, tokom vremena mnogi pacijenti postanu otporni na tretman ili dobiju nepodnošljive nus-pojave. Doktor Kaplitt kaže da do sada nije vidio nikakve dokaze o nus-pojavama kod Nathana Kleina, i očekuje da će proceduru izvesti i na preostalih 11 pacijenata nakon pregleda prvog pacijenta nakon mjesec dana.