lielākais orfadin pētījums aptver 257 slimniekus 87 slimnīcās 25 valstīs kas tika veikts  labdarības  programmas ietvaros (saskaņā ar šo programmu ārsti var pieprasīt zāles atsevišķiem slimniekiem vēl pirms pilnīgas zāļu apstiprināšanas)