enzīma aizstājterapijas pamatā ir pietiekama enzimātiskās aktivitātes līmeņa atjaunošana lai izvadītu orgānu audos uzkrājušos substrātu tādējādi novēršot un stabilizējot šo orgānu funkciju progresējošo pasliktināšanos vai atjaunojot to funkciju pirms ir radies neatgriezenisks bojājums