العلاج الجيني - تجري حاليا أبحاثا باستخدام ناقلات فيروسية scAAV9 في جامعة ولاية أوهايو و على الصعيد الوطني مستشفى الأطفال ، USA، و جامعة شيفيلد ، المملكة المتحدة، فضلا عن شركة جنزايم ، الولايات المتحدة الأمريكية، و جينيتون Généthon في فرنسا.