Background and Objective: Imatinib is a standard treatment of unresectable or metastatic gastrointestinal stromal tumors (GISTs). In Thailand, the prevalence and effect of treatment in unresectable or metastatic GISTs who receiving imatinib are limited. This study was to assess efficacy and safety of imatinib in patients with unresectable or metastatic GISTs
Methods: The retrospective study collected data from medical records and electronic databases of unresectable or metastatic GISTs. Inclusion criteria were aged ≥18 years old with diagnosed unresectable or metastatic GISTs who received imatinib 400 mg/day as first-line treatment and performance status (ECOG) 0 – 2. Patients with no data for evaluation of efficacy or safety, pregnancy/lactation and terminally ill were excluded. Endpoints were efficacy evaluation included progression-free survival (PFS), overall survival (OS), response rate (RR) and safety evaluation.
Results: A total of 21 patients, but 1 patient is unable to analyze efficacy outcomes due to receiving less than 3 months of imatinib. Efficacy showed PFS 6.4 years (95% CI 3.0-9.8), OS 8.2 years (95% CI 4.0-12.3). 20% patients attained a partial response, 25% patients revealed a stable disease and 55% patients had a progressive disease. Hematologic toxicities were anemia (86%), neutropenia (38%), thrombocytopenia (29%). The most common non-hematologic toxicities were eyelid edema (71%),  edema (43%), weight gain (43%), nausea/vomiting (38%),  increasing liver function (33%). In addition, serious adverse events were deep vein thrombosis (5%) and 1 patient admitted with plural effusion and then lost follow up.
Conclusions: Unresectable or metastatic GISTs receiving imatinib at 400 mg/day had PFS 6.4 years, OS 8.2 years, and RR 20%. The most common adverse event were anemia and eyelid edema and the serious adverse event was plural effusion.
หลักการและวัตถุประสงค์: ยาอิมมาตินิบเป็นการรักษามาตรฐานของโรคมะเร็งเนื้อเยื่อระบบในทางเดินอาหาร (GISTs) ระยะลุกลามที่ผ่าตัดไม่ได้หรือมีการกระจายของโรค ในประเทศไทยข้อมูลสถานการณ์ของโรค รวมถึงผลของการรักษาด้วยยาอิมมาตินิบในโรคดังกล่าวยังมีข้อมูลจำกัด ดังนั้นผู้วิจัยจึงมีความสนใจในการศึกษาถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการใช้ยาอิมมาตินิบในการรักษาโรค GISTs ระยะลุกลามที่ผ่าตัดไม่ได้หรือมีการกระจายของโรค เพื่อเป็นประโยชน์ในการวางแผนการรักษาต่อไป
วิธีการศึกษา: เป็นการศึกษาข้อมูลย้อนหลังจากเวชระเบียนและฐานข้อมูลอิเล็กทรอนิกส์ เกณฑ์คัดเข้า ได้แก่ 1. ผู้ป่วยอายุ 18 ปีขึ้นไปที่ได้รับการวินิจฉัยเป็นโรค GISTs ระยะลุกลามที่ผ่าตัดไม่ได้หรือมีการกระจายของโรค 2. ใช้ยาอิมมาตินิบเป็นยาขนานแรก ขนาดเริ่มต้น 400 มิลลิกรัมต่อวัน 3. Performance status (ECOG) 0 – 2 และเกณฑ์คัดออก ได้แก่ 1. ไม่มีข้อมูลการประเมินผลลัพธ์ 2. หญิงตั้งครรภ์หรือให้นมบุตร 3. ผู้ป่วยโรค GISTs ระยะสุดท้าย (Terminally ill) การวัดผลลัพธ์แบ่งเป็น  ด้านประสิทธิภาพ ได้แก่ อัตราการตอบสนอง (Response rate; RR), ระยะเวลาการรอดชีพแบบปลอดการลุกลามเพิ่มขึ้นของมะเร็ง (Progression-free survival; PFS) และการรอดชีพ (Overall survival; OS) และด้านความปลอดภัย คือ อาการไม่พึงประสงค์จากยาอิมมาตินิบ 
ผลการศึกษา: ผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยเป็นโรค GISTs ระยะลุกลามที่ผ่าตัดไม่ได้หรือมีการกระจายของโรค ที่ผ่านเกณฑ์คัดเข้าและคัดออกจำนวน 21 ราย ผู้ป่วย 1 ราย ไม่สามารถวิเคราะห์ผลทางด้านประสิทธิภาพได้ เนื่องจากผู้ป่วยใช้ยาอิมมาตินิบน้อยกว่า 3 เดือน ผลการศึกษาพบว่า  PFS เท่ากับ 6.4 ปี (95% CI 3.0-9.8) OS เท่ากับ 8.2 ปี (95% CI 4.0-12.3)  และ RR พบ partial response ร้อยละ 20, stable disease ร้อยละ 25 และ progressive disease ร้อยละ 55 ด้านความปลอดภัยพบว่า เกิดอาการไม่พึงประสงค์ต่อระบบโลหิตวิทยา ได้แก่ ภาวะโลหิตจาง ร้อยละ 86 ภาวะเม็ดเลือดขาวนิวโทรฟิลต่ำ ร้อยละ 38 ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ ร้อยละ 29 และเกิดอาการไม่พึงประสงค์ที่ไม่ใช่ระบบโลหิตวิทยาที่พบบ่อยได้แก่ เปลือกตาบวม ร้อยละ 71 บวม ร้อยละ 43 น้ำหนักเพิ่ม ร้อยละ 43 คลื่นไส้อาเจียน ร้อยละ 38 นอกจากนี้พบอาการไม่พึงประสงค์ที่รุนแรง คือ ภาวะลิ่มเลือดอุดตันที่ขา ร้อยละ 5 และภาวะน้ำในเยื่อหุ้มปอด ร้อยละ 5 เป็นสาเหตุให้ผู้ป่วยต้องเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลและขาดการรักษาต่อเนื่องด้วยยาอิมมาตินิบ
สรุป: ผู้ป่วยโรค GISTs ระยะลุกลามที่ผ่าตัดไม่ได้หรือมีการกระจายของโรคได้รับการรักษาขนานแรกด้วยยาอิมมาตินิบขนาด 400 มิลลิกรัมต่อวัน มี PFS 6.4 ปี OS 8.2 ปี และ RR ร้อยละ 20 อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด คือ โลหิตจาง และเปลือกตาบวม และความรุนแรงที่ทำให้หยุดการรักษาด้วยยาอิมมาตินิบคือ ภาวะน้ำในเยื่อหุ้มปอด