text: 2023023808
  Offerteaanvraag verdere ontwikkeling van internationale patientenregistraties van zeer zeldzame weesziekten i.h.k.v. Regie op Registers Dure geneesmiddelen
  Het onderzoek dient inzicht te geven hoe het raamwerk en de samenwerking tussen de MLD expertisecentra binnen het MLDi zal leiden tot de verzameling van gegevens over het gebruik van behandelingen voor MLD die bruikbaar en toegankelijk zijn voor HTA. Daarnaast zal het MLDi raamwerk, zoals het is ontwikkeld in de MLDi casestudie, moeten worden ingezet bij de ontwikkeling van een nieuwe internationale patiëntenregistraties voor zeer zeldzame weesziekten waarbij zeer dure nieuwe innovatieve weesgeneesmiddelen worden ingezet. Daarbij zal in eerste instantie de focus liggen op neurologische weesziekten waar MLDi ook onder valt (zie ook ERN voor neurologische ziekten ERN-RND).
  Deze case studie heeft betrekking op patiënten met zeer zeldzame neurologische weesziekten en in het bijzonder op patiënten met MLD.
  services
  400000
  73000000
  Zie documentatie
  anyw-cou
  NLD
  LOT-0000
  no-eu-funds
  poi-exa
  80
  quality
  Kwaliteit
  Volgens offerteaanvraag
  poi-exa
  20
  price
  Prijs
  Volgens offerteaanvraag
  ORG-0002
  false
  false
  dps-list
  fa-wo-rc
  2023023808
  Offerteaanvraag verdere ontwikkeling van internationale patientenregistraties van zeer zeldzame weesziekten i.h.k.v. Regie op Registers Dure geneesmiddelen
  Het onderzoek dient inzicht te geven hoe het raamwerk en de samenwerking tussen de MLD expertisecentra binnen het MLDi zal leiden tot de verzameling van gegevens over het gebruik van behandelingen voor MLD die bruikbaar en toegankelijk zijn voor HTA. Daarnaast zal het MLDi raamwerk, zoals het is ontwikkeld in de MLDi casestudie, moeten worden ingezet bij de ontwikkeling van een nieuwe internationale patiëntenregistraties voor zeer zeldzame weesziekten waarbij zeer dure nieuwe innovatieve weesgeneesmiddelen worden ingezet. Daarbij zal in eerste instantie de focus liggen op neurologische weesziekten waar MLDi ook onder valt (zie ook ERN voor neurologische ziekten ERN-RND).
  Deze case studie heeft betrekking op patiënten met zeer zeldzame neurologische weesziekten en in het bijzonder op patiënten met MLD.
   services
  400000
  73000000
  Zie documentatie
  anyw-cou
  NLD.
  