ابتدا متن و موضوع زیر را با دقت بخوان و سپس ادامه متن را با تمرکز به موضوع فراهم‌شده یادداشت کن

موضوع: علمی فناوری
متن: دانشمندان دانشگاه کارولینای شمالی (University of North Carolina) در حال توسعه ساختار رادیکالی ژن‌درمانی هستند که توسط ان می‌توانند یک اختلال ویران‌کننده را با اصلاح جهش در مغز جنین در رحم درمان کنند- طی این درمان که تاکنون هرگز انجام‌نشده است پزشکان، یک ویروس بی‌ضرر که سلول‌های عصبی را الوده می‌کند را به مغز جنین وارد می‌کنند و سپس مجموعه‌ای از مولکول‌هایی را که عیوب ژنتیکی را اصلاح می‌کنند، فراهم می‌کند- ازمایشات نشان می‌دهد که این درمان در دوره سه ماهه دوم بیشتر موثر خواهد بود زیرا در ان زمان مغز جنین در مراحل اولیه رشد قرار دارد- مارک زیلکا (Mark Zylka)، عصب پژوه دانشگاه کارولینای شمالی، گفت: این درمان به یک اختلال مغزی نادر به نام سندرم انجلمن (Angelman syndrome) که سالانه حدود ۱۵ هزار کودک به ان مبتلا می‌شوند، منجر می‌شود- کودکان مبتلا به این بیماری دارای مغز کوچک هستند و اغلب تشنج کرده و در راه رفتن و خوابیدن مشکل دارند- افراد مبتلا به این بیماری گاها در طول زندگی خود حتی یک کلمه هم حرف نمی‌زنند- سندرم انجلمن یک ناهنجاری ژنتیکی پیچیده است که در درجه اول روی سیستم عصبی تاثیر می‌گذارد- از ویژگی‌های مشخص ان می‌توان به تاخیر در رشد، مشکلات ذهنی و یادگیری، مشکلات گفتاری شدید و اختلالات حرکتی و تعادل اشاره کرد- اکثر کودکان مبتلا دچار حملات مکرر عصبی تحت عنوان صرع (epilepsy) می‌شوند و یکی دیگر از مشخصه‌های بیماران دارا بودن اندازه سر کوچک است- تاخیر در رشد در ۶ تا ۱۲ ماهگی به طور چشمگیری قابل‌تشخیص بوده و دیگر نشانه‌های ذکر شده در اوایل دوران خردسالی ظاهر می‌شوند- اکثر کودکان به سختی می‌خوابند و خواب کم‌تر از حد معمول نیاز دارند- با افزایش سن برانگیختی و هیجان انان کم می‌شود و مشکلات خواب نیز رو به افزایش خواهد بود و همچنین در اشخاص مبتلا مشکلات یادگیری و گفتاری شدید در کنار حملات عصبی در کل طول زندگی ادامه خواهد داشت- زیلکا گفت کودکان مبتلا به سن
ادامه متن:
درم آنجلمن می‌توانند مشکلات جدی در خوابیدن داشته باشند به گونه‌ای که حتی والدین آنها مجبور می‌شوند در اتاق کودک خود را قفل کنند زیرا هر لحظه ممکن است کودک از جای برخاسته و به بیرون از خانه رود- افراد سالم دارای دو نسخه از هر ژن در کد ژنتیکی هستند که یکی از مادر و دیگری از پدرشان برای آنها به ارث رسیده است- اما هر دو نسخه همیشه فعال نیستند- برای رشد طبیعی مغز، کپی مادر یک ژن به نام UBE۳A فعال است، در حالی که نسخه پدر خاموش است- در سندرم آنجلمن، کپی مادر ژن UBE۳A یا از دست رفته و یا جهش یافته است، به این معنی است که هیچ ژن UBE۳A فعالی وجود ندارد- در این مطالعه، زیلکا و دیگر پژوهشگران از یک نسخه از ابزار ویرایش قدرتمند ژن شناخته شده به نام کریسپر- کس ۹ (Crispr-Cas۹) برای فعال کردن کپی ژن پدر استفاده کردند- تناوب‌های کوتاه پالیندروم فاصله‌دار منظم خوشه‌ای یا کریسپر بخشی از دی‌ان‌ای پروکاریوت هستند که حاوی تناوب‌های کوتاه توالی‌های بنیادین هستند- کریسپر نوعی سیستم ایمنی تطابق پذیر در باکتری‌ها است که آن‌ها را قادر به کشف دی‌ان‌ای ویروس و بعد نابودی‌شان می‌کند- بخشی از سیستم کریسپر، پروتیٔینی به نام کس ۹ (Cas۹) است، که قابلیت جستجو، برش زدن و سرانجام استحالهٔ دی‌. ان‌. ای ویروس را به روشی خاص دارد. فناوری کریسپر به دانشمندان اجازه می‌دهد، تغییراتی در دی‌. ان‌. ای سلول‌ها ایجاد کنند. پژوهشگران با آزمایشاتی که بر روی موش‌ها انجام دادند، دریافتند که وقتی ژن درمانی در رحم انجام داده می‌شود، این عمل سبب فعال شدن UBE۳A در بخش‌های اصلی مغز می‌شود. زیلکا در ادامه افزود: ژن درمانی سبب فعال شدن این ژن در قشر مغز می‌شود که این بخش از مغز برای شناخت مهم، هیپوکامپ برای یادگیری و حافظه بسیار مهم است و مخچه نیز حرکات را کنترل می‌کند. زیلکا بر این باور است که اگر تمام آزمایشات به خوبی پیش رود، درمانش می‌تواند مهمترین گامی برای درمان سایر اختلالات رایج مانند اوتیسم باشد. ۵۶۵۶