برداشت کلی شما از مقاله‌ی داده‌شده چیست؟

مقاله: این دارو در درمان بیماری آتروفی عضلانی نخاعی ناشی از جهش ژن smn ۱ بکار می‌رود و نحوه تجویز آن، تزریق مستقیم به‌درون مجرای نخاعی است. در کارآزمایی‌های بالینی، این دارو پیشرفت بیماری را متوقف نموده و در حدود ۶۰ ٪ از نوزادان مبتلا به نوع ۱ بیماری، عملکرد سلول‌های عصبی حرکتی را به‌صورت فاحشی بهبود بخشید. همچون سایر داروهای آنتی‌سنس (ژن‌درمانی)، احتمال لخته‌شدن خون، ترومبوسیتوپنی و آسیب کلیوی وجود دارد. در کارآزمایی‌های بالینی انجام‌شده، افرادی که تحت درمان با این دارو بودند، خطر و احتمال بیشتری برای ابتلا به عفونت‌های دستگاه تنفسی فوقانی و تحتانی، احتقان، عفونت گوش، یبوست، آسپیراسیون ریوی، دندان‌درآوردن نامعمول و کژپشتی داشتند. یکی از نوزادان، افت شدید نمک و تعدادی دیگر راش پوستی پیدا کردند. همچنین احتمال کاهش یا اختلال رشد در نوزادان و کودکان وجود دارد. کارآزمایی‌های بالینی قدیمی‌تر، شایعترین عوارض این دارو را به‌صورت سردرد، درد پشت و عوارض ناشی از پونکسیون کمری گزارش شده‌است. برخی از افراد ممکن است علیه دارو پادتن بسازند. تا به امروز (دسامبر ۲۰۱۶) مشخص نشده‌است که این مسئله، چه تأثیری بر روی عملکرد دارو و بی‌خطری آن خواهد گذاشت. بیماری آتروفی عضلانی نخاعی در اثر جهش ژنی، از نوع «جهش کارکردزدا» (loss-of-function mutation) در ژن smn ۱ ایجاد می‌شود. کار این ژن آن است که ساخته‌شدن نوعی پروتئین به نام پروتئین بقای سلول عصبی حرکتی (smn) را کد می‌کند. علت اینکه جنین زنده می‌ماند آن است که هنوز ژن smn ۲ باعث می‌شود مقدار اندکی از این پروتئین حیاتی ساخته شود. داروی نوسی‌نرسن کارش این است که در ساختار smn ۲ از طریق فرایند «پیرایش دگرسان» (alternate splicing)، تغییراتی می‌دهد و آنرا تبدیل به smn ۱ می‌کند و بدین ترتیب، مجددا سطح پروتئین حیاتی smn در دستگاه عصبی مرکزی، بالا می‌رود. نوسی‌نرسن هم در دستگاه عصبی مرکزی و هم در بافت‌های محیطی پخش می‌شود. نیمه‌عمر دارو در حدود ۱۳۵ تا ۱۷۷ روز در مایع مغزی-نخاعی و ۶۳ تا ۸۷ روز در پلاسمای خون است. متابولیسم دارو از طریق هیدرولیز وابسته به (۳ '- و ۵ ') اگزونوکلئاز انجام می‌شود و تداخلی با سیتوکروم پی ۴۵۰ ندارد. راه اصلی دفع دارو و متابولیت‌هایش از بدن، احتمالا از طریق ادرار است. نوسینرسن یک «اولیگونوکلئوتید آنتی‌سنس» است که در آن، گروه …
برداشت:
نوسی‌نرسن (انگلیسی : nusinersen‎) با نام تجاری اسپین‌رازا (انگلیسی : spinraza‎) نام دارویی است که برای درمان بیماری نادر آتروفی عضلانی نخاعی (sma) به‌کار می‌رود . این دارو در دسامبر ۲۰۱۶ توسط « سازمان غذا و دارو آمریکا » و در مه ۲۰۱۷ توسط « اتحادیهٔ محصولات پزشکی اروپا » به‌عنوان نخستین داروی درمان این بیماری ، مورد تأیید واقع شد و سپس در کشورهای دیگری همچون کانادا (ژوئیه ۲۰۱۷) ، ژاپن (ژوئیه ۲۰۱۷) ، برزیل (اوت ۲۰۱۷) و سوئیس (سپتامبر ۲۰۱۷) نیز مورد پذیرش قرار گرفت .