Lorsque la recherche biomédicale porte sur un produit de thérapie génique, outre les éléments énoncés au I de l'article 1er du présent arrêté et les dossiers complémentaires prévus à l'article R. 2037-1 du code de la santé publique susvisé, la demande comporte :

 I. - Renseignements relatifs à la qualité

 du produit destiné à l'essai clinique
      1. Principe actif :
   a) Construction de l'OGM ;
   b) Système de banque cellulaire ou virale :
   - le mode de préparation/constitution ;
   - les contrôles ;
   - le stockage et la stabilité ;
   c) Production et contrôles :
   - le schéma ;
   - la description du procédé de production ;
   - les contrôles des matières premières ;
   - la validation du procédé ;
   - caractérisation du principe actif ;
   d) Contrôles de routine du principe actif ;
   e) Conservation et transport ;
   f) Stabilité ;
   g) Traçabilité.
   2. Produit fini :
   a) Description et composition ;
   b) Développement pharmaceutique ;
   c) Fabrication :
   - le schéma ;
   - la description du procédé de fabrication et contrôles en cours ;
   - la validation du procédé ;
   d) Contrôles des excipients ;
   e) Contrôles du produit fini ;
   f) Conditionnement primaire et secondaire ;
   g) Conservation et transport ;
   h) Stabilité ;
   i) Mode d'utilisation :
   - la stratégie in vivo : vecteur de thérapie génique administré directement au patient ;
   - la stratégie ex vivo : vecteur de thérapie génique administré par l'intermédiaire d'une cellule, qui aura été prélevée chez un donneur, puis génétiquement modifiée avant d'être réadministrée au patient ;
   j) Traçabilité.
   3. Annexes :
   a) Evaluation de la sécurité microbiologique :
   - virus conventionnels ;
   - autres agents pathogènes, d'origine non virale : agents d'encéphalopathies spongiformes subaiguës transmissibles (ESST), bactéries, mycoplasmes, champignons ;
   b) Description des locaux et matériel.

 II. - Renseignements relatifs aux données non cliniques
      1. Données de pharmacologie.
   2. Données de pharmacocinétique.
   3. Données de toxicologie :
   a) Toxicité par administration unique ;
   b) Toxicité par administration répétée ;
   c) Risque de mutagenèse et potentiel cancérogène ;
   d) Génotoxicité ;
   e) Toxicologie vis-à-vis des fonctions de reproduction ;
   f) Toxicité de type immunologique ;
   g) Etude du potentiel de dissémination ;
   h) Tolérance locale ;
   i) Autre(s) toxicité(s).

 III. - Renseignements relatifs aux protocoles

 d'essai clinique
      1. Méthodologie.
   2. Objectifs :
   - l'objectif principal ;
   - le(s) objectif(s) secondaire(s).
   3. Patients :
   - le nombre de patients ;
   - les critères d'inclusion ;
   - les critères de non-inclusion.
   4. Traitement :
   - le(s) traitement(s) étudié(s) :
      - produit de thérapie génique ;
      - médicament(s) ou produit(s) de référence ou placebo ;
   - le(s) traitement(s) associé(s) ;
   - le(s) traitement(s) concomitant(s) non autorisé(s) par le protocole.
   5. Critères d'évaluation :
   - le critère d'évaluation de l'objectif principal ;
   - le(s) critère(s) d'évaluation des objectifs secondaires ;
   - la biologie spécifique ;
   - les questions spécifiques à l'évaluation de la tolérance.
   6. Recueil de l'information, contrôle de qualité et considérations statistiques :
   - modalités de recueil des données ;
   - contrôle de la qualité et audits prévus ;
   - considérations statistiques.
   7. Critères d'arrêt du traitement.
   8. Suivi à court et à long terme des patients :
   - le calendrier prévisionnel de suivi des patients ;
   - le calendrier prévisionnel de disponibilité des résultats de l'essai.
   9. Sortie de l'essai.