Trong khi nhiều bệnh này được cho là có thể điều trị bằng cách sửa lỗi đột biến cơ bản trong một phần nhỏ của các tế bào trong một cơ quan, cung cấp bộ máy phân tử như các bộ chỉnh sửa vào các tế bào trong một con người có thể là thử thách. 