Khi các bộ sửa chữa còn quá mới để thử nghiệm lâm sàng ở người, các nhà khoa học đã đạt được một cột mốc quan trọng đối với mục tiêu đó bằng cách sử dụng các bộ chỉnh sửa ở động vật để sửa đột biến điểm mà gây ra các bệnh di truyền ở người. 