Los pacientes que padecen enfermedades graves pueden lograr acceso a fármacos promisorios antes de que reciban plena aprobación y, a cambio de ello, aceptan someterse a una rigurosa evaluación para determinar su seguridad y eficacia para el uso general.
C’est-à-dire que certains patients atteints de maladies graves ont la possibilité de bénéficier d’un accès précoce à des médicaments prometteurs avant que ceux-ci n’aient fait l’objet d'une licence complète. En retour, ces patients font l’objet d’examens rigoureux destinés à évaluer l’innocuité du médicament ainsi que son efficacité dans la perspective d’une utilisation généralisée.