LentiGlobin BB305是什么? 什么是LentiGlobin BB305? 请解释LentiGlobin BB305是什么?
LentiGlobin BB305是一种治疗的实验性疗法，-地中海贫血是一种罕见但可能会使人衰弱的血液疾病。这项疗法由Bluebird Bio开发，并在2015年2月获美国食品药品监督管理局指定为“突破性疗法”。在早期的临床试验中，数位需要长期输血治疗的患者在此疗法后能够更长时间不用输血。